CRISPR Therapeutics AG ha annunciato che il 15 dicembre 2023 è stato reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha adottato un parere positivo per l'approvazione condizionata di CASGEVY? (exagamglogene autotemcel), una terapia con modifica genetica CRISPR/Cas9, per il trattamento della malattia falciforme grave e della beta talassemia trasfusione-dipendente, sviluppata congiuntamente da CRISPR Therapeutics AG e dal suo partner, Vertex Pharmaceuticals Incorporated. L'uso di CASGEVY nell'Unione Europea rimane sperimentale.

Una decisione di approvazione da parte della Commissione Europea è prevista per febbraio 2024. Le autorizzazioni all'immissione in commercio condizionate ("CMA") riguardano i farmaci che soddisfano un'esigenza medica significativa non soddisfatta, ad esempio per malattie gravi e pericolose per la vita, dove non sono disponibili metodi di trattamento soddisfacenti o dove il farmaco offre un vantaggio terapeutico importante. Una CMA viene concessa quando i dati clinici completi non sono ancora completi, ma il beneficio del farmaco nel soddisfare un'esigenza significativa non soddisfatta supera la necessità di dati che saranno disponibili in futuro.

Le CMA sono valide per un anno e rinnovabili annualmente, con una revisione continua dei dati da parte delle autorità regolatorie.