Denali Therapeutics Inc. ha annunciato le prossime presentazioni dei programmi di sviluppo del veicolo di trasporto enzimatico (ETV), DNL310 (ETV:IDS) e DNL126 (ETV:SGSH), che si terranno in occasione del 19° WORLDSymposiumo, che si terrà dal 22 al 26 febbraio 2023, a Orlando, in Florida. DNL310 è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale, abilitata all'ETV, che mira a risolvere le manifestazioni comportamentali, cognitive e fisiche della MPS II (sindrome di Hunter). Denali sta valutando DNL310 nello studio globale di Fase 2/3 COMPASS, che sta arruolando partecipanti con MPS II in Nord America, Sud America ed Europa, e in uno studio di Fase 1/2 in aperto, a braccio singolo.

DNL126 è il secondo programma più avanzato di Denali abilitato all'ETV, in fase di sviluppo per il potenziale trattamento della MPS IIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A), per il quale Denali prevede di presentare una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) nella prima metà del 2023. Le presentazioni su DNL310 includeranno nuovi dati intermedi su biomarcatori, sicurezza, esiti clinici esplorativi e un'analisi della capacità di deambulazione dallo studio di Fase 1/2 in corso e dal disegno dello studio di Fase 2/3 COMPASS. Inoltre, un'altra presentazione orale evidenzierà i dati degli studi preclinici di DNL126 in un modello murino di MPS IIIA.