Editas Medicine, Inc. ha annunciato nuovi dati di sicurezza ed efficacia in 17 pazienti trattati con EDIT-301, ora noto come renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), nello studio RUBY per la malattia falciforme grave (SCD) (n=11) e nello studio EdiTHAL per la beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) (n=6). Il set di dati totale di 17 pazienti trattati include 12 pazienti aggiuntivi dopo la presentazione dei dati al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) e in un webinar sponsorizzato dall'Azienda lo scorso giugno. Reni-cel viene studiato negli studi clinici RUBY ed EdiTHAL come potenziale farmaco di editing genico una tantum e duraturo per le persone affette da SCD grave e TDT.

Editas Medicine presenterà i dati degli studi RUBY ed EdiTHAL l'11 dicembre 2023 alle ore 13.00 ET in un webinar sponsorizzato dall'Azienda. I dati saranno presentati anche in un poster all'incontro annuale dell'American Society of Hematology (ASH) a San Diego, CA, alle 18.00 PT (21.00 ET). In entrambi gli studi RUBY ed EdiTHAL fino ad oggi, reni-cel è stato ben tollerato e continua a dimostrare un profilo di sicurezza coerente con il condizionamento mieloablativo con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche da parte di tutti i pazienti nei due studi (n=17).

Dal trattamento con reni-cel, tutti i pazienti RUBY sono privi di eventi vaso-occlusivi (VOE) (n=11). Tutti i pazienti RUBY con un follow-up di =5 mesi hanno mantenuto un livello di emoglobina normale e un livello di emoglobina fetale >40%. Tutti i pazienti EdiTHAL hanno avuto un aumento precoce e robusto dell'emoglobina totale, al di sopra della soglia di indipendenza trasfusionale di 9 g/dl (n=6).

Sicurezza: Reni-cel è stato ben tollerato e ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con il condizionamento mieloablativo con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche da parte di tutti i pazienti negli studi RUBY ed EdiTHAL (n=17). Dopo l'infusione di reni-cel, tutti i pazienti trattati con un follow-up di >2 mesi hanno dimostrato un'incisione neutrofila riuscita entro un mese e un'incisione piastrinica entro 1,6 mesi. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento con reni-cel.

Efficacia: Studio RUBY nella malattia falciforme grave: Nello studio RUBY, tutti i pazienti trattati sono privi di VOE dopo l'infusione di reni-cel. Il trattamento con Reni-cel determina un aumento precoce e robusto dell'emoglobina totale e dell'emoglobina fetale. I pazienti con un follow-up di =5 mesi hanno mantenuto un livello di emoglobina normale e un livello di emoglobina fetale >40% (n=6; range 5-18 mesi di follow-up).

Tutti i pazienti RUBY trattati con >1 mese di follow-up hanno seguito una traiettoria simile di aumento dell'emoglobina totale e dell'emoglobina fetale (n=10). Studio EdiTHAL sulla beta talassemia trasfusione-dipendente: Nello studio EdiTHAL, i pazienti con un follow-up di >1 mese (n=5) hanno dimostrato un aumento precoce e robusto dell'emoglobina totale e dell'emoglobina fetale, con un aumento dell'emoglobina totale al di sopra della soglia di indipendenza trasfusionale di 9 g/dL. Reni-cel, precedentemente noto come EDIT-301, è un farmaco sperimentale di editing genico in fase di studio per il trattamento della malattia falciforme grave (SCD) e della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT).

Reni-cel è costituito da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ derivate dal paziente, modificate nei promotori del gene della gamma globina (HBG1 e HBG2), dove risiedono le mutazioni che inducono l'emoglobina fetale (HbF), naturalmente presenti, da AsCas12a, una nuova nucleasi di editing genico proprietaria, altamente efficiente e specifica. I globuli rossi derivati dalle cellule CD34+ di reni-cel dimostrano un aumento sostenuto della produzione di emoglobina fetale, che ha il potenziale di fornire un beneficio terapeutico unico e duraturo alle persone affette da SCD grave e TDT. Lo studio RUBY è uno studio di Fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di reni-cel nei pazienti con malattia falciforme grave.

I pazienti arruolati riceveranno una singola somministrazione di reni-cel. Lo studio RUBY segna la prima volta che AsCas12a è stato utilizzato con successo per modificare le cellule umane in uno studio clinico. Lo studio EdiTHAL è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, a braccio singolo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di reni-cel nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente.

I pazienti riceveranno una singola somministrazione di reni-cel.