Editas Medicine e Vertex Pharmaceuticals stipulano un accordo di licenza non esclusiva per Cas9
13 dicembre 2023 alle 15:00
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Editas Medicine, Inc. ha annunciato che la Società e Vertex Pharmaceuticals hanno stipulato un accordo di licenza. In base ai termini dell'accordo, Vertex otterrà una licenza non esclusiva per la tecnologia di editing genetico Cas9 di Editas Medicine per i farmaci di editing genetico ex vivo che mirano al gene BCL11A nei campi della malattia falciforme e della beta talassemia, tra cui CASGEVY?? (exagamglogene autotemcel).
L'accordo estende la liquidità di Editas Medicine fino al 2026. Editas Medicine è licenziataria esclusiva di alcune proprietà di brevetti CRISPR per la produzione di farmaci umani. Questi includono un patrimonio di brevetti Cas9 di proprietà e co-proprietà dell'Università di Harvard, del Broad Institute, del Massachusetts Institute of Technology e della Rockefeller University.
La malattia a cellule falciformi e la betatalassemia sono gravi malattie ematologiche con esigenze mediche insoddisfatte. La tecnologia di editing genetico Cas9 consente di accedere a un'ampia gamma di mutazioni genetiche, offrendo un approccio preciso e mirato ai farmaci di editing genetico.
Editas Medicine, Inc. è un'azienda di editing genomico in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici potenzialmente trasformativi per trattare un'ampia gamma di malattie gravi. Ha sviluppato una piattaforma proprietaria di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR. CRISPR utilizza un complesso proteina-acido ribonucleico (RNA) composto da un enzima, tra cui la proteina associata CRISPR 9 (Cas9) o Cas12a (CRISPR da Prevotella e Francisella 1, noto anche come Cpf1), legato a una molecola di acido ribonucleico (RNA) guida progettata per riconoscere una particolare sequenza di acido desossiribonucleico (DNA). È impegnata nello sviluppo di farmaci per l'editing genico somministrati in vivo, in cui il farmaco viene iniettato o infuso nel paziente per modificare le cellule all'interno del suo corpo. Il suo programma principale, reni-cel, è un farmaco sperimentale di editing genico ex vivo per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD), una grave malattia ereditaria del sangue che causa una morte prematura, e della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT).
EDITAS MEDICINE, INC. 
