Editas Medicine, Inc. presenterà i dati clinici degli studi Rubber ed Edithal di Edit-301 al Meeting annuale Ash 2023 e in un webinar sponsorizzato dall'azienda.
02 novembre 2023 alle 14:12
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Editas Medicine, Inc. ha annunciato che un abstract scientifico che illustra i dati clinici di sicurezza ed efficacia dello studio RUBY di EDIT-301 nei pazienti con malattia falciforme grave e dello studio EdiTHAL di EDIT-301 nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente è stato accettato per la presentazione di un poster al 65° Meeting Annuale ed Esposizione della Società Americana di Ematologia (ASH), che si terrà dal 9 al 12 dicembre 2023, a San Diego, CA, e online. Saranno condivisi i dati chiave dei pazienti trattati nello studio RUBY e nello studio EdiTHAL, tra cui: RUBY; dati clinici su 11 pazienti, tra cui due pazienti con almeno 12 mesi di follow-up e altri quattro pazienti con almeno cinque mesi di follow-up; dati di efficacia, tra cui emoglobina totale, emoglobina fetale ed eventi vaso-occlusivi o VOE. Livelli più elevati di emoglobina fetale (HbF) inibiscono la polimerizzazione di HbS, riducendo così la manifestazione di sickling.
Informazioni su EDIT-301: EDIT-301 è un farmaco sperimentale di editing genico in fase di studio per il trattamento della malattia falciforme grave (SCD) e del trial beta thAL dipendente da trasfusione. I pazienti arruolati riceveranno una singola somministrazione di EDIT-301.
Editas Medicine, Inc. è un'azienda di editing genomico in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici potenzialmente trasformativi per trattare un'ampia gamma di malattie gravi. Ha sviluppato una piattaforma proprietaria di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR. CRISPR utilizza un complesso proteina-acido ribonucleico (RNA) composto da un enzima, tra cui la proteina associata CRISPR 9 (Cas9) o Cas12a (CRISPR da Prevotella e Francisella 1, noto anche come Cpf1), legato a una molecola di acido ribonucleico (RNA) guida progettata per riconoscere una particolare sequenza di acido desossiribonucleico (DNA). È impegnata nello sviluppo di farmaci per l'editing genico somministrati in vivo, in cui il farmaco viene iniettato o infuso nel paziente per modificare le cellule all'interno del suo corpo. Il suo programma principale, reni-cel, è un farmaco sperimentale di editing genico ex vivo per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD), una grave malattia ereditaria del sangue che causa una morte prematura, e della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT).
Editas Medicine, Inc. presenterà i dati clinici degli studi Rubber ed Edithal di Edit-301 al Meeting annuale Ash 2023 e in un webinar sponsorizzato dall'azienda.
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