Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la valutazione finale dei dati dello studio clinico di Fase 2 di ELX-02 in combinazione con ivacaftor in pazienti FC di Classe 1 con almeno una mutazione nonsense. Nella valutazione finale, ELX-02 ha dimostrato un miglioramento clinicamente rilevante del ppFEV1. La valutazione finale dei dati include una rianalisi che utilizza la variazione di ppFEV1 dal Giorno 1 anziché dal basale, poiché diversi pazienti hanno avuto una progressione della malattia tra lo screening e il trattamento.

I risultati iniziali di questo studio sono stati comunicati nel settembre 2022. Valutazione finale dello studio di combinazione di fase 2 di ELX-02 in pazienti con FC di classe 1: Lo studio clinico di combinazione di Fase 2 di ELX-02 è stato progettato per valutare la sicurezza e l'attività biologica in pazienti con FC di Classe 1 con mutazione nonsenso G542X, come monoterapia e in combinazione con ivacaftor dopo 5 settimane di trattamento. I risultati dell'analisi finale di 13 pazienti valutabili, rispetto agli 11 al momento della valutazione iniziale, sono riassunti di seguito: 6 dei 13 pazienti sono entrati nello studio dal braccio di monoterapia (dopo una media di 463 giorni) e hanno avuto una diminuzione della funzione polmonare (riduzione annualizzata del -4,26% del ppFEV1) a causa della progressione della malattia.

Il trattamento con ELX-02 ha stabilizzato la malattia nel complesso e ha determinato un aumento clinicamente rilevante del ppFEV1 in sei dei tredici pazienti, in base alla variazione del ppFEV1 alla fine del trattamento, al Giorno 35, rispetto all'inizio del trattamento, al Giorno 1. I dati topline precedenti hanno confermato l'attività biologica. I pazienti con livelli basali di cloruro di sudore più elevati hanno avuto risposte maggiori al trattamento, come indicato dalla concentrazione di cloruro di sudore (p=0,00013 al Giorno 35). ELX-02 è stato generalmente ben tollerato nello studio, senza che siano stati riscontrati eventi avversi gravi correlati al trattamento.