Equillium, Inc. ha annunciato i dati principali dello studio di Fase 2, a dose singola, di prova di concetto di EQ101 in pazienti adulti con alopecia areata moderata, grave o molto grave, una malattia autoimmune guidata da un attacco delle cellule immunitarie ai follicoli piliferi che causa la perdita di capelli. Gli obiettivi primari dello studio erano di valutare la sicurezza e il profilo di tollerabilità di EQ101, nonché i segni di efficacia utilizzando i punteggi del Severity of Alopecia Tool, dove un punteggio di 100 rappresenta la perdita totale di capelli del cuoio capelluto e un punteggio di 0 rappresenta l'assenza di perdita di capelli del cuoio capelluto. I risultati dello studio hanno dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, senza eventi avversi gravi, e miglioramenti nei punteggi SALT superiori ai tassi di risposta al placebo, storicamente bassi, pubblicati.

Di tutti i soggetti che hanno completato 24 settimane di trattamento (SALT basale da 35 a 100, n=25), il 20% ha ottenuto un punteggio SALT inferiore o uguale a 20 alla settimana 24. Dei soggetti con AA da moderata a grave al basale che hanno completato 24 settimane di trattamento (punteggio SALT da 35 a < 95, n=17), il 29% ha raggiunto un punteggio SALT inferiore o uguale a 20 alla settimana 24, con un miglioramento medio SALT dal basale del 18%. EQ101 è un nuovo inibitore multicitochinico con un meccanismo d'azione mirato contro le citochine IL-2, IL-9 e IL-15, che sono i fattori chiave delle cellule T patogene implicate nell'AA.

Per essere idonei allo studio di Fase 2 per il trattamento dell'AA, i soggetti dovevano avere almeno il 35% di perdita di capelli del cuoio capelluto dovuta all'AA, come misurato dalla SALT, e un episodio di perdita di capelli in corso da almeno sei mesi, ma non più di sette anni. Lo studio ha arruolato 36 soggetti in diversi siti di sperimentazione clinica, con un punteggio SALT medio al basale di 76. Venticinque soggetti hanno completato lo studio; undici soggetti hanno interrotto anticipatamente lo studio, di cui solo cinque sono stati attribuiti a eventi avversi.

Durante le 24 settimane di trattamento e le 4 settimane di follow-up, EQ101 è stato ben tollerato senza SAE e non sono stati riportati cambiamenti degni di nota nei laboratori di sicurezza (coagulazione, ematologia, chimica, funzionalità epatica, analisi delle urine, colesterolo), nell'elettrocardiogramma, nei segni vitali o nei risultati degli esami fisici. La maggior parte (98,9%) degli eventi avversi è stata di grado 1 o 2; i più comuni sono stati l'infezione delle vie respiratorie superiori, la cefalea e l'affaticamento. I due eventi di grado 3 (1,1%) in due soggetti considerati correlati al trattamento di studio sono stati un caso di linfocitopenia transitoria e affaticamento.

I dati preliminari indicano anche riduzioni della superficie cellulare CD132 sia sulle cellule CD8 che sulle cellule NK nel sangue periferico, coerentemente con l'impegno del bersaglio di EQ101 e la risposta farmacodinamica.