Erasca, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Fast Track Designation (FTD) a naporafenib in combinazione con trametinib (MEKINIST®) per il trattamento di pazienti adulti con melanoma non resecabile o metastatico che sono progrediti o sono intolleranti a un regime basato su anti-programmed death-1 (ligando 1) (PD-(L)1) e i cui tumori contengono una mutazione NRAS (NRASm). Naporafenib è un inibitore pan-RAF, disponibile per via orale e pronto per la Fase 3, con un potenziale profilo da primo della classe e da migliore della classe nel melanoma NRASm e in altri tumori solidi alterati dal percorso RAS/MAPK. L'FTD è stato concepito per aiutare i farmaci a raggiungere più rapidamente i pazienti, facilitando lo sviluppo e accelerando la revisione dei farmaci con il potenziale di soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta, trattando una condizione grave o pericolosa per la vita.

I programmi che ricevono l'FTD beneficiano di interazioni precoci e frequenti con la FDA durante il processo di sviluppo clinico e, se sono soddisfatti i criteri pertinenti, la FDA può prendere in considerazione la revisione di parti di una domanda di commercializzazione prima che lo sponsor presenti la domanda completa. Il melanoma NRASm comprende il 20-30% di tutti i melanomi ed è associato a una prognosi peggiore rispetto ad altre alterazioni. Sono necessarie opzioni di trattamento efficaci per i pazienti che seguono la progressione dell'IO in prima linea con anticorpi anti-CTLA-4 e/o anti-PD-(L)1.

Attualmente, la chemioterapia è lo standard di cura approvato dopo l'OI, con un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 7% e una mPFS di 1,5 mesi (dati storici di Fase 3 generati quando il farmaco era somministrato in prima linea/seconda linea). Sebbene non sia approvato in questa indicazione negli Stati Uniti, l'inibitore MEK binimetinib è utilizzato off label e ha dimostrato un ORR del 15% e una mPFS di 2,8 mesi (dati storici di Fase 3 generati quando il farmaco è stato somministrato in prima linea/seconda linea). Attualmente non esistono terapie approvate che abbiano come bersaglio le mutazioni NRAS.

Erasca ha recentemente riferito che gli incontri di fine fase 2 con la FDA e le autorità sanitarie europee hanno confermato il disegno dello studio di Fase 3 SEACRAFT-2 e hanno fornito chiarezza sul percorso registrativo.