Galecto, Inc. ha annunciato i risultati principali dello studio di Fase 2b GALACTIC-1, che valuta la sicurezza e l'efficacia di GB0139 per via inalatoria per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Lo studio GALACTIC-1 non ha raggiunto l'endpoint primario di variazione dal basale del tasso di declino della capacità vitale forzata (FVC). Sulla base dei risultati dello studio GALACTIC-1, Galecto prevede di interrompere lo sviluppo di GB0139.

In futuro, Galecto si concentrerà sulle opportunità di sviluppo per il trattamento delle malattie epatiche gravi. Lo studio GALACTIC-1 (NCT03832946) ha arruolato 173 pazienti che non ricevevano pirfenidone o nintedanib, l'attuale standard di cura per l'IPF. Lo studio ha confrontato il trattamento con la dose inalatoria di 3 mg di GB0139 con il placebo (randomizzato 2:1) per 52 settimane.

Lo studio GALACTIC-1 non ha raggiunto l'endpoint primario di variazione rispetto al basale del tasso di declino della capacità vitale forzata (FVC) alla 52esima settimana. I livelli di galectina-3 sono aumentati dal giorno 0 alla settimana 52, sia nel braccio placebo che in quello attivo GB0139 3 mg, e quindi non c'è stata conferma del raggiungimento dell'obiettivo nello studio. La variazione media della FVC dal basale alla settimana 52 è stata di -316,6 ml nel braccio GB0139 3 mg rispetto a -127,4 ml nel braccio placebo (differenza corretta per il placebo di -189,2 ml; 95% CI -311,28 a -67,10 ml).

La diminuzione osservata della funzione polmonare nel gruppo placebo è stata inferiore rispetto a gruppi placebo simili riportati in precedenti studi sull'IPF con altri farmaci. Nell'analisi di sicurezza, Galecto ha osservato una quantità significativa di eventi avversi di tipo IPF, simili a quelli del trattamento, nel braccio attivo GB0139, commisurati allo sviluppo della FVC. Gli eventi avversi più comuni includevano tosse, dispnea e COVID-19.

Gli eventi avversi gravi legati al trattamento, che includevano il peggioramento dell'IPF, sono stati osservati nel 7,8% dei pazienti nel gruppo GB0139 e nell'1,4% dei pazienti nel gruppo placebo. Gli eventi avversi che hanno portato alla morte sono stati simili in entrambi i gruppi. Galecto intende lavorare in stretta collaborazione con esperti esterni per analizzare i risultati osservati nel braccio placebo della sperimentazione GALACTIC-1.

Inoltre, Galecto prevede di comunicare i risultati dello studio GALACTIC-1 in occasione di una prossima conferenza medica. Galecto ha annunciato in precedenza di aver concluso un incontro di tipo C della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, incentrato sul proseguimento dello sviluppo di GB1211, il candidato inibitore orale della galectina-3 per il trattamento della cirrosi compensata e scompensata. A seguito di questo incontro e in conformità con le indicazioni ricevute dalla FDA, il prossimo passo di Galecto nello sviluppo di GB1211 è quello di avviare uno studio di Fase 2a a lungo termine, randomizzato, controllato con placebo, in pazienti con cirrosi NASH scompensata, che valuterà l'efficacia e la tollerabilità a livelli di dose aggiuntivi.

Questo studio, denominato studio GULLIVER-3, dovrebbe essere avviato all'inizio del 2024, a condizione di ottenere ulteriori finanziamenti. È stato dimostrato che la galectina-3 e il LOXL2 sono fattori critici della patogenesi della malattia fibrotica e sono associati a una grave malattia epatica e a esiti sfavorevoli. Galecto ha annunciato in precedenza i risultati principali dello studio di Fase 1b/2a GULLIVER-2 di GB1211, il suo inibitore della galectina-3 disponibile per via orale, per il trattamento della cirrosi scompensata.

I risultati principali dello studio GULLIVER-2 hanno mostrato riduzioni statisticamente significative degli enzimi epatici (AST, ALT e GGT) e altri effetti positivi dei biomarcatori dopo 12 settimane di trattamento, oltre a una riduzione del punteggio MELD. GB1211 ha anche mostrato un profilo di tollerabilità favorevole in questo studio.