Galecto, Inc. ha annunciato risultati positivi di uno studio di Fase 2a su GB2064 per il trattamento della mielofibrosi. Lo studio MYLOX-1 ha dosato un totale di 18 pazienti affetti da mielofibrosi, di cui 11 (61%) avevano ricevuto in precedenza una terapia con inibitore della janus chinasi (JAKi) con ruxolitinib; otto di questi pazienti erano refrattari e tre intolleranti alla terapia JAKi. Sei dei dieci pazienti valutabili affetti da mielofibrosi che hanno ricevuto la monoterapia con GB2064 per almeno sei mesi hanno registrato una riduzione di = 1 grado della fibrosi collagene del midollo osseo, un miglioramento che suggerisce che GB2064 potrebbe avere un impatto sulla progressione della malattia ed essere modificante della malattia.

La fibrosi è un meccanismo patologico chiave della mielofibrosi che distrugge la funzione del midollo osseo. La riduzione della fibrosi è necessaria per rallentare la progressione della malattia. Le biopsie del midollo osseo prelevate durante lo studio hanno dimostrato che GB2064 penetrava nel midollo osseo e poteva esercitare il suo effetto antifibrotico direttamente nel comparto della malattia.

Inoltre, GB2064 ha dimostrato un coinvolgimento sistemico del bersaglio legandosi a LOXL2 nel plasma. Tutti i sei pazienti che hanno registrato una riduzione di > 1 grado nel punteggio della fibrosi del midollo osseo hanno anche mostrato parametri ematologici stabili, tra cui emoglobina, conta dei globuli bianchi e piastrine. A sei mesi di trattamento, un paziente ha ottenuto una riduzione del volume della milza del =35%, due pazienti hanno ridotto il loro Total Symptom Score (TSS) di oltre il 50% e un paziente ha avuto una risposta anemica.

Quattro di questi pazienti sono entrati nella fase di estensione dello studio a causa del beneficio clinico derivato da GB2064, come valutato dal medico curante, con un paziente che ha ricevuto il trattamento per più di 30 mesi. GB2064 ha mostrato un profilo di tollerabilità generalmente accettabile nello studio MYLOX-1. A diciotto pazienti è stata somministrata la monoterapia con GB2064 nello studio MYLOX-1.

Otto pazienti hanno completato il trattamento nella fase centrale dello studio MYLOX-1 e dieci pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di un evento avverso o della progressione della malattia. Gli eventi avversi correlati al trattamento più comunemente osservati sono stati di natura gastrointestinale e sono stati gestibili nella maggior parte dei pazienti con la terapia standard. L'unico evento avverso grave correlato al trattamento è stato un caso di caduta, che è stato valutato dallo sperimentatore come possibilmente correlato a GB2064.