GC Biopharma e Novel Pharma hanno annunciato che il trattamento per la MPS IIIA 'GC1130A', sviluppato congiuntamente, ha ricevuto l'approvazione IND della FDA. Con questa approvazione, si prevede che lo sviluppo di 'GC1130A' acceleri con l'inizio di studi clinici multinazionali nel corso di quest'anno. I siti di sperimentazione clinica sono stati allestiti negli Stati Uniti, in Corea e in Giappone, e l'obiettivo della sperimentazione sarà quello di dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

GC Biopharma e Novel Pharma hanno sviluppato congiuntamente la terapia enzimatica sostitutiva ICV (intracerebrale ventricolare) per la MPS IIIA, per ovviare alla mancanza di espressione dell'Eparan N Solfatasi nell'organismo del paziente. 'GC1130A' ha anche ricevuto le designazioni ODD e RPDD dalla FDA e dall'EMA durante la fase preclinica, grazie a un solido profilo di sicurezza ed efficacia. La sindrome di Sanfilippo (tipo A) è una malattia genetica che provoca danni al sistema nervoso centrale attraverso l'accumulo di eparan solfato, portando a un danno progressivo.

Se non viene trattata, può portare a un esito pericoloso per la vita intorno ai 15 anni. Con questa approvazione, la MPS III di tipo A potrebbe diventare la prima e unica opzione di trattamento per i pazienti con questa malattia.