Genenta Science ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a Temferon(TM) per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM). Temferon è una terapia cellulare brevettata, progettata per riprogrammare il microambiente tumorale, fornendo molecole immunomodulanti direttamente ai tumori. Genenta sta testando Temferon in uno studio clinico di Fase 1/2a in corso su pazienti con GBM di nuova diagnosi che presentano un promotore del gene MGMT non metilato (uMGMT-GBM).

Il GBM è il tumore cerebrale primario maligno più comune e il glioma diffuso più aggressivo, con lo stato di promotori del gene MGMT non metilati identificato in circa il 60% della popolazione di GBM. Il programma ODD sostiene lo sviluppo di trattamenti che riguardano malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti (il che equivale a circa 6 casi ogni 10.000 abitanti). Gli incentivi che derivano dalla designazione includono l'idoneità a ricevere sovvenzioni federali, crediti d'imposta per le sperimentazioni cliniche qualificate, esenzioni dalla tassa sull'uso dei farmaci da prescrizione e un periodo di esclusività di commercializzazione di sette anni dopo l'approvazione della FDA.