Generation Bio Co. ha annunciato lo sviluppo di un nuovo DNA proprietario chiamato DNA immune-silenzioso (iqDNA). iqDNA è una variante ottimizzata del DNA chiuso (ceDNA) dell'azienda che, dopo la somministrazione sistemica con la nanoparticella lipidica (LNP) di Generation Bio, ha mostrato livelli di citochine e tollerabilità paragonabili all'RNA messaggero (mRNA) modificato chimicamente nei topi e nei primati non umani (NHP).

La piattaforma di medicina genetica non virale di Generation Bio mira a far progredire terapie durevoli, ridosabili e titolabili per raggiungere potenzialmente centinaia di milioni di pazienti in tutto il mondo. L'azienda ha fatto profondi investimenti nelle sue tre tecnologie di piattaforma proprietarie, che comprendono nuovi cargos di DNA, la produzione di sintesi enzimatica rapida (RES) e la consegna di LNP mirati alle cellule (ctLNP). Contemporaneamente all'estensione della sua liquidità, l'azienda sta aumentando gli investimenti nelle sue piattaforme iqDNA e ctLNP. Il dosaggio sistemico negli studi sui topi e sugli NHP dimostra che l'iqDNA veicolato tramite LNP evita il rilevamento da parte dei percorsi immunitari innati chiave che sono reattivi al DNA.

Grazie al profilo di tollerabilità superiore di iqDNA, Generation Bio sta interrompendo lo sviluppo dei costrutti ceDNA precedenti e sta avanzando iqDNA come carico per il suo programma principale nell'emofilia A e per tutti gli altri programmi. La scalabilità del fattore VIII iqDNA per i test NHP è in corso, sfruttando i sistemi e i processi RES esistenti.