GenSight Biologics ha annunciato i risultati iniziali di nuove meta-analisi sulla Neuropatia Ottica Ereditaria Leber (LHON), che dimostrano che i pazienti trattati con la terapia genica LUMEVOQ® (GS010; lenadogene nolparvovec) hanno registrato un tasso di recupero visivo superiore a quello dei pazienti trattati con idebenone e dei pazienti non trattati (storia naturale). Le meta-analisi sono le prime a concentrarsi esclusivamente sui pazienti con la mutazione m.11778G>A ND4, che è la mutazione più comune e quella con una prognosi visiva sfavorevole. Le meta-analisi descrivono un gradiente di efficacia del recupero visivo con la terapia genica intravitreale LUMEVOQ®, con tassi di recupero maggiori rispetto al trattamento con idebenone, ed entrambi maggiori rispetto alla storia naturale della malattia.

Questo gradiente di recupero, basato sulla misura CRR del miglioramento visivo, si osserva sia a livello oculare che a livello del paziente (risposta in uno o entrambi gli occhi). Non c'è sovrapposizione negli intervalli di confidenza quando LUMEVOQ® viene confrontato con idebenone e con la storia naturale, il che indica una differenza positiva nei risultati visivi.