HitGen Inc. ha annunciato di aver stipulato un accordo di collaborazione di ricerca con LoQus23 Therapeutics Ltd., un'azienda biotecnologica privata che sta scoprendo terapie a base di piccole molecole che mirano alla riparazione aberrante del danno al DNA per trattare la malattia di Huntington e altre malattie da triplette ripetute (TRD). HitGen applicherà la sua piattaforma tecnologica di libreria codificata dal DNA (DEL) per scoprire composti che si legano a determinati bersagli che sono di interesse per LoQus23. Le malattie da ripetizione tripla sono disturbi genetici che colpiscono principalmente il sistema nervoso e sono causati da espansioni anomale di ripetizioni trinucleotidiche.

Gli studi di associazione genome-wide sulla malattia di Huntington e su altre TRD hanno dimostrato che le misure cliniche della malattia, come l'età di insorgenza e il tasso di progressione, sono modificate in modo critico dalle varianti genetiche che aumentano l'attività del percorso di riparazione dei mismatch. L'attività aberrante di questo percorso porta a ulteriori espansioni di ripetizioni trinucleotidiche nella sequenza del DNA. Questo, a sua volta, si traduce in una maggiore tossicità nei neuroni delle regioni cerebrali vulnerabili, accelerando così il tasso di neurodegenerazione.

L'approccio differenziato di LoQus23, basato sulla struttura, si rivolge alle proteine di riparazione del danno al DNA con farmaci a piccole molecole per fermare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica di tipo 1 e in altre TRD. HitGen è leader mondiale nello sviluppo della tecnologia DEL e delle sue applicazioni alla scoperta di farmaci di piccole molecole in fase iniziale. Per esplorare le terapie per le TRD, LoQus23 fornirà nuovi bersagli e HitGen esaminerà i suoi ampi DEL di oltre 1.200 miliardi di piccole molecole contro questi bersagli.