Hor Horizon Therapeutics plc ha annunciato che il 15 dicembre 2023, Health Canada ha approvato UPLIZNA®? (inebilizumab per iniezione) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con NMOSD che sono AQP4-IgG+. Questa rara malattia autoimmune è causata dall'infiammazione del sistema nervoso centrale, con conseguenti attacchi gravi e ricorrenti che possono portare a disabilità permanenti, come la perdita della vista e la paralisi.1 Si stima che circa 1.000 persone in Canada siano affette da questa malattia.

Health Canada ha basato la sua approvazione di UPLIZNA sui risultati dello studio pivotale N-MOmentum (2014-000253-36), il più grande studio clinico sulla NMOSD finora condotto. UPLIZNA ha dimostrato una riduzione significativa del rischio di un attacco di NMOSD con solo due infusioni all'anno, dopo le dosi di carico iniziali. Inoltre, l'87,6% dei pazienti del gruppo AQP4-IG+ è rimasto libero da ricadute nei sei mesi successivi al trattamento.5 UPLIZNA ha dimostrato anche un profilo di sicurezza accettabile.

Le persone colpite da NMOSD vivono con attacchi imprevedibili; il 90% sperimenterà attacchi ripetuti entro cinque anni dall'attacco iniziale.7 Il danno è causato quando i linfociti B CD19+ che esprimono le cellule B (plasmablasti e alcune plasmacellule) secernono AQP4-Ig G, innescando una reazione autoimmune crescente. La deplezione dei linfociti B CD19+ si è dimostrata efficace nell'arrestare l'infiammazione, la formazione di lesioni e la perdita di astrociti. UPLIZNA offre una modalità d'azione unica, sviluppata appositamente per esaurire le cellule B CD19+ e prevenire gli attacchi.

UPLIZNA è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel giugno 2020, dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese nel marzo 2021, dalla Commissione Europea (CE) nell'aprile 2022 e dall'Agenzia regolatoria della salute brasiliana (ANVISA) nel dicembre 2022.