La FDA ha approvato la richiesta di Infant Bacterial Therapeutics di ottenere la designazione di Nuovo Farmaco Orfano. Basandosi sull'esperienza unica di Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) nello sviluppo di soluzioni terapeutiche per i neonati prematuri, IBT è in una fase iniziale di studio delle possibilità di sviluppare un farmaco per prevenire la retinopatia della prematurità, una condizione grave e in crescita che spesso porta alla cecità tra i bambini nati prematuramente. La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano per il prodotto di IBT il 20 settembre.

La retinopatia della prematurità colpisce il 50-70% dei neonati prematuri che pesano meno di 1.500 grammi alla nascita, e in molti casi i pazienti diventano legalmente ciechi. Le terapie attuali non rispondono sufficientemente alle esigenze mediche e i casi gravi sono cresciuti significativamente da 1,7 a 14,8 per 1.000 neonati pretermine tra il 1990 e il 2011. I farmaci orfani sono farmaci o biologici destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie o disturbi rari che colpiscono meno di 200.000 pazienti all'anno negli Stati Uniti.

La designazione di farmaco orfano qualifica l'azienda che ne fa richiesta a ricevere determinati benefici dal Governo degli Stati Uniti, come sgravi fiscali ed esclusività di mercato a lungo termine, in cambio dello sviluppo del farmaco. L'approvazione non modifica i requisiti e i processi normativi standard per ottenere l'approvazione alla commercializzazione di un prodotto. Di conseguenza, tutti gli aspetti dello sviluppo devono essere studiati, compresa la documentazione clinica di sicurezza ed efficacia richiesta per l'autorizzazione al mercato.

Il candidato farmaco è un dipeptide sviluppato sotto la guida del Dr. Josef Neu, Professore presso la University of Florida Health, Dipartimento di Pediatria, Divisione di Neonatologia e della Dr.ssa Maria Grant, Professore presso la University of Florida Health, Dipartimento di Endocrinologia, Diabete e Metabolismo.