Inhibikase Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha revocato la sospensione clinica completa di IkT-148009, l'inibitore di c-Abl dell'Azienda, nell'Atrofia Sistemica Multipla (MSA), consentendo all'Azienda di procedere con i suoi piani per un futuro studio clinico di Fase 2 nella MSA. IkT-148009 è un inibitore della tirosin-chinasi c-Abl potente, selettivo e penetrante nel cervello, che ha dimostrato di arrestare la progressione della malattia, di proteggere e ripristinare i neuroni persi e di eliminare la patologia proteica sottostante negli studi animali sulla malattia di Parkinson. 1MSA è una forma rara di parkinsonismo, che si verifica in una parte diversa del cervello e avanza tre volte più velocemente rispetto alla malattia di Parkinson ordinaria. In un lavoro pubblicato in precedenza, 2Inhibikase ha dimostrato che la MSA può anche essere avviata dalla modifica di c-Abl degli aggregati di alfa-sinucleina nel cervello.

Nei modelli animali di MSA in corso, Inhibikase ha osservato che IkT-148009 mostra un sostanziale beneficio neuroprotettivo, prevenendo la perdita funzionale nei topi dopo un dosaggio di 7 settimane, una volta al giorno. L'Azienda continuerà a valutare il beneficio funzionale di IkT-148009 per altri 3 mesi, al fine di valutare se IkT-148009 porta alla scomparsa della patologia da aggregato di alfa-sinucleina negli animali trattati. Lo studio previsto '202' valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di IkT-148009 in pazienti affetti da MSA per 6 mesi di dosaggio una volta al giorno a una delle due dosi orali.

Gli endpoint secondari ed esplorativi valuteranno il beneficio clinico utilizzando una modifica della Total Unified MSA Rating Scale (UMSARS), la valutazione della qualità della vita, la gravità dei sintomi derivanti dall'ipotensione ortostatica e i livelli della catena leggera del neurofilamento nel sangue periferico e nel liquido spinale. Inoltre, verranno esplorati i biomarcatori del beneficio del trattamento, misurando i livelli di alfa-sinucleina fosforilata nel liquido spinale, nel sangue periferico e nella pelle.

L'effetto clinico sulla progressione dell'atrofia sarà monitorato nel corso della sperimentazione con la risonanza magnetica.