InnoCare Pharma ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio registrativo di Fase III dell'inibitore BTK (Bruton Tirosina Chinasi) Orelabrutinib per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP) in Cina. Secondo i dati presentati al Congresso Ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2023 (numero di abstract: S299), i risultati dello studio di Fase II hanno dimostrato che sia orelabrutinib 50 mg QD che 30 mg QD erano sicuri nel trattamento dei pazienti con ITP, con il 40% dei pazienti nel braccio da 50 mg che ha raggiunto l'endpoint primario. Orelabrutinib, un nuovo inibitore BTK sviluppato da InnoCare, ha un'elevata selettività del bersaglio e un buon profilo di sicurezza, che lo rende adatto allo sviluppo di varie malattie autoimmuni.

Attualmente, non esistono inibitori di BTK approvati per il trattamento dell'ITP nel mondo. L'ITP è un disturbo immunomediato acquisito, caratterizzato da una diminuzione del numero di piastrine nel sangue periferico, con conseguente aumento del rischio di ematomi e sanguinamenti. Il tasso di incidenza annuale dell'ITP nell'adulto è di circa 2-10 su 100.000 persone.

Solo il 70% circa dei pazienti risponde al trattamento di prima linea. Pertanto, è necessario esplorare nuove terapie. Si prevede che orelabrutinib abbia il potenziale per fornire un'opzione terapeutica migliore per i pazienti affetti da ITP.

Orelabrutinib è un inibitore BTK altamente selettivo sviluppato da InnoCare per il trattamento dei tumori e delle malattie autoimmuni. Il 25 dicembre 2020, orelabrutinib ha ricevuto l'approvazione condizionale da parte della China National Medical Products Administration (NMPA) in due indicazioni: il trattamento dei pazienti con leucemia linfocitica cronica (CLL)/linfoma linfocitico di piccole dimensioni (SLL) recidivato/refrattario e il trattamento dei pazienti con linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivato/refrattario.

Alla fine del 2021, orelabrutinib è stato inserito nell'elenco nazionale dei farmaci rimborsabili, per beneficiare un maggior numero di pazienti affetti da linfoma. Il 22 novembre 2022, orelabrutinib è stato approvato per il trattamento del MCL R/R a Singapore.

Il 20 aprile 2023, orelabrutinib è stato approvato per il trattamento del MZL r/r in Cina. Oltre alle indicazioni approvate, negli Stati Uniti e in Cina sono in corso studi clinici multicentrici e multi-indicazione con orelabrutinib come monoterapia o in terapie combinate, come il trattamento di prima linea del sottotipo MCD del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). Orelabrutinib ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation per il trattamento del MCL r/r dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

L'arruolamento dei pazienti nello studio registrativo di Fase II per l'MCL R/R è stato completato negli Stati Uniti. L'Azienda prevede di presentare la NDA alla Food and Drug Administration statunitense (US FDA) a metà del 2024. Inoltre, l'Azienda ha raggiunto la proof of concept (PoC) di orelabrutinib per il trattamento della porpora trombocitopenia immune primaria (ITP) e lo studio registrativo di Fase III è in corso in Cina. Gli studi globali di fase II di Orelabrutinib per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) e gli studi clinici per il trattamento del LES hanno raggiunto la prova di concetto (PoC) e lo studio di fase II di Orelabrutinib per il trattamento del Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD) è in corso in Cina.