Exelixis Inc. ha annunciato che il suo partner Ipsen ha ricevuto l'approvazione da parte della Commissione Europea (CE) per CABOMETYX® (cabozantinib) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma tiroideo differenziato (DTC) localmente avanzato o metastatico, refrattario o non idoneo allo iodio radioattivo (RAI), che sono progrediti durante o dopo una precedente terapia sistemica. Questa approvazione consente la commercializzazione di CABOMETYX in questa indicazione in tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, Norvegia, Liechtenstein e Islanda. L'approvazione della CE si basa sui risultati di COSMIC-311, lo studio pivotale di fase 3 che ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) con CABOMETYX rispetto al placebo nei pazienti con DTC refrattario alla RAI, progrediti dopo un massimo di due terapie precedenti mirate a VEGFR.

COSMIC-311 è stato alla base dell'approvazione di CABOMETYX da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel settembre 2021 per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con DTC localmente avanzato o metastatico che è progredito dopo una terapia mirata a VEGFR e che sono refrattari alla RAI o non eleggibili. CABOMETYX è approvato anche nell'Unione Europea come monoterapia per il trattamento del carcinoma a cellule renali (RCC) avanzato negli adulti che hanno ricevuto una precedente terapia mirata a VEGFR, per il RCC avanzato a rischio intermedio o scarso non trattato in precedenza e per il carcinoma epatocellulare (HCC) negli adulti che sono stati precedentemente trattati con sorafenib. CABOMETYX in combinazione con OPDIVO® (nivolumab) è approvato come trattamento di prima linea per il RCC avanzato.

COSMIC-311 è stato uno studio pivotale di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha arruolato 258 pazienti in 164 siti in tutto il mondo. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere CABOMETYX 60 mg o placebo una volta al giorno. Gli endpoint primari erano la PFS e il tasso di risposta obiettiva.

Exelixis sponsorizza COSMIC-311 e Ipsen cofinanzia lo studio.