Jasper Therapeutics, Inc. ha annunciato, nell'ambito di una prioritizzazione generale del portafoglio, che l'Azienda si concentrerà sullo sviluppo del suo candidato prodotto principale, briquilimab (precedentemente noto come JSP191), nelle malattie croniche e nel trapianto di cellule staminali per le malattie rare. Questo portafoglio comprende un nuovo programma sull'orticaria cronica, oltre ai programmi esistenti dell'Azienda per la sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio, la malattia a cellule falciformi, l'anemia di Fanconi e l'immunodeficienza combinata grave (SCID). Sulla base di studi preclinici e clinici che dimostrano l'inibizione della segnalazione di c-Kit, la deplezione dei mastociti nella pelle e nei polmoni e l'estensione della farmacocinetica del dosaggio sottocutaneo, l'Azienda ha dato la priorità all'avvio rapido di uno studio clinico sull'orticaria cronica grave. Nel frattempo, pur non avendo piani a breve termine per l'avvio di uno studio di Fase 3 nell'AML/MDS, l'Azienda continuerà a collaborare con la Food and Drug Administration statunitense, la comunità dei trapianti e i potenziali partner per esplorare i percorsi di sviluppo e garantire che briquilimab sia pronto per uno studio cardine di Fase 3 nel trapianto di cellule staminali AML/MDS.

Il potenziale di briquilimab è stato convalidato in modo coerente in cinque indicazioni: SCID, leucemia mieloide acuta, MDS, anemia di Fanconi e, più recentemente, malattia falciforme. L'azienda prevede che i nuovi dati di supporto saranno presentati ai prossimi Tandem Meeting del 2023: Transplantation & Cellular Therapy Meetings dell'ASTCT e del CIBMTR che rafforzeranno ulteriormente l'ampia opportunità di briquilimab. Gli studi clinici con briquilimab e gli agenti sperimentali di altre aziende suggeriscono che il bersaglio di c-Kit ha un forte potenziale terapeutico per le malattie croniche dei mastociti, come l'orticaria e l'asma allergica.

Questo approccio terapeutico si è dimostrato promettente anche nelle MDS a basso rischio.