Jasper Therapeutics, Inc. ha annunciato ulteriori dati positivi di Fase 1b/2a su briquilimab come agente condizionante nel trattamento dell'Anemia di Fanconi (FA). I dati sono stati presentati al Simposio 2024 dello Stanford Medicine Center for Definitive and Curative Medicine il 13 marzo 2024, a Palo Alto, California. Lo studio clinico di Fase 1b/2a, attualmente in corso, sta valutando un regime di condizionamento che include briquilimab per via endovenosa come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FA con insufficienza midollare.

I dati dello studio mostrano che l'infusione di briquilimab ha un profilo di sicurezza promettente e sembra essere ben tollerato nei pazienti con FA, con tutti e sei i pazienti trattati che hanno raggiunto l'incisione completa da parte del donatore e il recupero completo dell'emocromo. Il trattamento può includere trasfusioni di sangue o farmaci per creare più globuli rossi, ma il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è attualmente l'unica cura. Informazioni sullo studio clinico di Fase 1/2 (NCT04784052) Lo studio di Fase 1/2, sponsorizzato da Stanford e avviato dallo sperimentatore, è uno studio clinico in aperto che valuta briquilimab come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FA con insufficienza midollare (BMF) che richiedono un trapianto allogenico.

Utilizzando il briquilimab, il regime elimina la necessità di ricorrere alla chemioterapia con busulfano o all'irradiazione totale del corpo. Gli esiti primari comprendono la sicurezza, l'efficacia e il successo del trapianto.