Jasper Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati finali positivi dello studio di Fase 1 di briquilimab in combinazione con fludarabina e condizionamento con irradiazione a basso dosaggio (Flu/TBI) in adulti anziani con leucemia mieloide acuta (AML) in remissione completa (CR) o sindromi mielodisplastiche (MDS) sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT). I risultati sono stati presentati dal Dr. Arpita Gandhi, M.D., M.S., Professore Assistente di Medicina nella Divisione di Ematologia/Oncologia Medica presso la Oregon Health & Science University School of Medicine, durante una sessione orale all'America Society of Hematology (ASH) 2023 Annual Meeting & Exposition, che si terrà dal 9 al 12 dicembre 2023 a San Diego, CA e virtualmente. Lo studio ha arruolato 32 pazienti adulti (da 62 a 79 anni) con AML in CR (n=13), MDS (n=16) o AML non in CR (n=3).

Dopo un'infusione di 0,6 mg/kg di briquilimab, sono stati valutati i livelli sierici per determinare l'inizio dell'influenza a 30 mg/m 2/die nel Giorno del Trapianto (TD) -4, -3, -2, e TBI 2-3 Gy nel TD0. Gli innesti di sangue periferico sono stati infusi nel TD0 (10-14 giorni dopo il briquilimab). Gli endpoint primari erano la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di briquilimab, mentre gli endpoint secondari includevano l'incisione, il chimerismo, la clearance della malattia residua misurabile (MRD), la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD), la GVHD cronica, la mortalità senza recidiva (NRM), la sopravvivenza senza regressione (RFS) e la sopravvivenza globale (OS) a 1 anno.

I risultati dello studio hanno dimostrato che un regime di briquilimab più Flu/TBI ha portato al successo dell'innesto di cellule staminali del sangue del donatore, senza le tossicità associate a breve e a lungo termine che accompagnano i regimi basati sul busulfano, comunemente utilizzati nel trapianto di cellule del donatore o corrette dal punto di vista genetico, e ha portato a una promettente eliminazione precoce della malattia minima residua. Inoltre, il dosaggio di briquilimab ha comportato una farmacocinetica prevedibile e ha permesso l'infusione delle cellule del donatore 9-14 giorni dopo la somministrazione, e tutti i pazienti che hanno effettuato il trapianto hanno raggiunto il recupero dei neutrofili prima del TD +26.