Keymed Biosciences Inc. ha annunciato che il team di Lei Zhang dell'Istituto di Ematologia dell'Accademia Cinese di Scienze Mediche ha recentemente pubblicato un articolo di ricerca intitolato "A Novel Anti-CD38 Monoclonal Antibody for Treating Immune Thrombocytopenia" sul New England Journal of Medicine. Si tratta di uno studio clinico esplorativo, in aperto, a braccio singolo, avviato dallo sperimentatore, per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di CM313 in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria. Un totale di 22 pazienti è stato arruolato nello studio, con un paziente che si è ritirato dopo la prima infusione.

I restanti 21 pazienti hanno completato sia il periodo di trattamento di 8 settimane che quello di follow-up di 16 settimane. I risultati hanno mostrato che il 95,5% dei pazienti (21/22) ha raggiunto una conta piastrinica di 50 x 109/L entro 8 settimane dalla prima accettazione dell'infusione di CM313, con una durata cumulativa mediana per una conta piastrinica di 50 x 109/L di 23 settimane (intervallo interquartile: da 17 a 24). Il tempo mediano alla prima conta piastrinica di 50 x 110/L è stato di 1 settimana (intervallo: 1-3), e il tempo mediano alla prima conta piastrinica di 30 x 109/L con un aumento di 2 volte rispetto al basale è stato di 1 settimana.

Inoltre, il tasso di risposta durevole e sostenuta alla conta piastrinica (definito come conta piastrinica di 50 x109/L osservata sei o più volte tra le ultime otto conte piastriniche) è stato del 63,6% (14/22). Durante l'intero studio, la risposta complessiva (risposta completa o parziale) è stata osservata in 21 pazienti, con 20 pazienti che hanno ottenuto una risposta completa. La percentuale di pazienti con emorragie è diminuita dal 68,2% (15/22) al basale al 4,8% (1/21) alla settimana 8. La maggior parte dei pazienti ha interrotto i farmaci concomitanti a causa del ripristino della conta piastrinica a livelli normali o sicuri con il trattamento con CM313.

In sintesi, CM313 ha dimostrato un'efficacia rapida e sostenuta nel 95,5% dei pazienti affetti da topenia immunitaria primaria che avevano precedentemente ricevuto più terapie. Le analisi di sicurezza hanno dimostrato che CM313 è stato ben tollerato. CM313 è un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il CD38 ed è il primo anticorpo CD38 sviluppato a livello nazionale con approvazione come nuovo farmaco sperimentale (IND) da parte della National Medical Products Administration (NMPA) in Cina.

I risultati di uno studio clinico di fase I su mieloma multiplo e linfoma recidivato/refrattario hanno dimostrato un profilo di sicurezza favorevole di CM313 e un'efficacia preliminare a livelli di dose di 2,0 mg/kg nei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. In uno studio clinico esplorativo avviato dallo sperimentatore, che valutava CM313 per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria negli adulti, i pazienti hanno ottenuto una risposta complessiva nel corso dello studio. Attualmente è in corso uno studio clinico di fase Ib/IIa su CM313 per il trattamento del lupus eritematoso sistemico.