Krystal Biotech, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di depositare la richiesta di licenza biologica (BLA) dell'Azienda per il B-VEC per il trattamento dei pazienti con epidermolisi bullosa distrofica (DEB). La domanda ha ottenuto la designazione di Revisione Prioritaria e la data d'azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 17 febbraio 2023. L'FDA ha dichiarato che al momento non prevede di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda.

La presentazione del BLA per B-VEC è supportata dai dati di due studi clinici controllati con placebo: lo studio GEM-3 (NCT04491604) e lo studio GEM-1/2 (NCT03536143). La designazione di Revisione Prioritaria viene concessa alle richieste di farmaci che trattano una condizione grave e che, se approvati, fornirebbero un miglioramento significativo della sicurezza o dell'efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una condizione grave. B-VEC ha ottenuto in precedenza la designazione Fast Track e Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) dalla FDA per il trattamento della DEB.

L'Azienda prevede di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nella seconda metà del 2022.