Società Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di trattamenti per i pazienti affetti da malattie rare complesse, utilizzando la sua nuova piattaforma tecnologica di peptidi che penetrano nelle cellule (CPP). Il candidato principale dell'azienda, nomlabofusp, è una proteina di fusione ricombinante somministrata per via sottocutanea, destinata a fornire la frataxina tissutale (FXN), una proteina essenziale, ai mitocondri dei pazienti con atassia di Friedreich (FA). La FA è una malattia rara, progressiva e fatale in cui i pazienti non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di FXN a causa di un'anomalia genetica. La sua piattaforma CPP, che consente a una molecola terapeutica di attraversare la membrana cellulare per raggiungere i bersagli intracellulari, ha il potenziale per consentire il trattamento di altre malattie rare e orfane. Intende utilizzare la sua piattaforma proprietaria per colpire altre indicazioni orfane caratterizzate da carenze o alterazioni del contenuto o dell'attività intracellulare.

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