Lineage annuncia la presentazione dell'emendamento al nuovo farmaco sperimentale OPC1 per il trattamento della lesione cronica e subacuta del midollo spinale
18 dicembre 2023 alle 14:00
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Lineage Cell Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense un emendamento per un nuovo farmaco sperimentale (INDa) per OPC1, il suo trapianto sperimentale di cellule progenitrici oligodendrocitarie allogeniche, per il trattamento delle lesioni del midollo spinale. L'ottenimento dell'autorizzazione dell'INDa da parte della FDA consentirebbe all'Azienda di avviare il suo DOSED (Delivery of Oligodendrocyte Progenitor Cells for Spinal Cord Injury: Evaluation of a Novel Device), per valutare la sicurezza e l'utilità di un nuovo dispositivo di somministrazione al midollo spinale in pazienti con SCI subacuta e cronica. OPC1 è stato testato in due studi clinici: uno studio di sicurezza clinica di Fase 1 su cinque pazienti con SCI toracico acuto, dove tutti i soggetti sono stati seguiti per almeno 10 anni; e uno studio clinico multicentrico di Fase 1/2a su 25 pazienti con SCI cervicale subacuto, dove tutti i soggetti sono stati valutati per almeno due anni.
I risultati di entrambi gli studi sono stati pubblicati nel Journal of Neurosurgery: Spine: i dati dello studio clinico di Fase 1/2a di OPC1 nello SCI cervicale subacuto sono disponibili qui e i dati dello studio clinico di Fase 1 di OPC1 nello SCI toracico acuto sono disponibili qui. La somministrazione di cellule progenitrici di oligodendrocita per la lesione del midollo spinale: Evaluation of an Novel Device (DOSED) è uno studio in aperto, multicentrico, sulla sicurezza del dispositivo, in circa 3-5 soggetti subacuti e 3-5 soggetti cronici stabili con SCI traumatico focale completo (ASIA Impairment Scale A) o incompleto (ASIA Impairment scale B), che colpisce le vertebre cervicali (C4-C7) o toraciche (T1-T10). OPC1 ha ricevuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) e la designazione di Farmaco Orfano dalla Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
Lineage Cell Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie cellulari allogeniche per esigenze mediche insoddisfatte. I programmi dell'Azienda si basano sulla sua piattaforma tecnologica basata sulle cellule e sulle relative capacità di sviluppo e produzione. Da questa piattaforma, l'Azienda progetta, sviluppa, produce e testa cellule umane specializzate con funzioni anatomiche e fisiologiche. La sua pipeline incentrata sulle neuroscienze comprende OpRegen, una terapia cellulare dell'epitelio del pigmento retinico in fase II di sviluppo, per il trattamento dell'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all'età; OPC1, una terapia cellulare di progenitori oligodendrocitari in fase I/II di sviluppo per il trattamento delle lesioni del midollo spinale; ANP1, una terapia cellulare progenitrice neuronale uditiva per il potenziale trattamento della neuropatia uditiva; PNC1, una terapia cellulare neurale dei fotorecettori per il potenziale trattamento della perdita della vista dovuta a disfunzione o danno dei fotorecettori; e RND1.
Lineage annuncia la presentazione dell'emendamento al nuovo farmaco sperimentale OPC1 per il trattamento della lesione cronica e subacuta del midollo spinale