Lineage Cell Therapeutics, Inc. ha annunciato che i risultati dell'acuità visiva a 24 mesi dei pazienti arruolati in uno studio clinico di Fase 1/2a (Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT02286089) di RG6501 (OpRegen) nei pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD), sono stati presentati al 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit. L'incontro è stato organizzato congiuntamente dalla Fondazione per la lotta alla cecità e dall'Oregon Health & Science University Casey Eye Institute. La presentazione, "La terapia con cellule dell'epitelio del pigmento retinico (RPE) OpRegen® per i pazienti con atrofia geografica (GA): Risultati al mese 24 dello studio di fase 1/2a?

è stato presentato da David Telander, MD, PhD, Retinal Consultants Medical Group, a nome di Roche e Genentech, un membro del Gruppo Roche. RG6501 (OpRegen) è una sospensione di cellule epiteliali retiniche allogeniche umane (RPE) attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della GA secondaria all'AMD. La somministrazione sottoretinica di OpRegen ha il potenziale di contrastare la perdita di cellule RPE nelle aree di lesioni da GA, sostenendo la salute delle cellule retiniche e migliorando la struttura e la funzione retinica.

Viene sviluppato nell'ambito di una collaborazione esclusiva a livello mondiale tra Lineage, Roche e Genentech, un membro del Gruppo Roche, ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 2a su pazienti con GA secondaria ad AMD (Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT05626114). 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit Highlights: Il miglioramento dell'acuità visiva e della struttura retinica esterna nei pazienti con un'ampia copertura con bleb OpRegen della loro area GA era presente a 12 mesi (endpoint primario) e persisteva fino a 24 mesi. I guadagni BCVA nei pazienti della Coorte 4 (GA meno avanzata rispetto alle altre coorti) misurati a 12 mesi sono stati mantenuti a 24 mesi dopo una singola somministrazione sottoretinica di OpRegen.

La variazione media della BCVA tra gli occhi trattati per i pazienti (n=10) che hanno completato il follow-up a 2 anni è stata di +5,5 lettere (valutazione Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS]). Gli effetti sono stati in media maggiori nei cinque (5) pazienti con un'ampia copertura OpRegen delle aree atrofiche al momento della consegna chirurgica. In questi pazienti?

occhi trattati, la variazione media della BCVA è stata di +7,4 lettere ETDRS per coloro che hanno completato il follow-up a 2 anni (n=5). Il mantenimento o il miglioramento della struttura della membrana limitante esterna (ELM) e del complesso drusen RPE (RPEDC) sull'OCT sono stati osservati in cinque pazienti della Coorte 4 con un'ampia copertura OpRegen delle aree atrofiche al momento della consegna chirurgica. Il miglioramento medio dell'area RPEDC rispetto al basale è stato mantenuto negli occhi trattati da 12 mesi (+2,6 mm2; n=5) a 24 mesi (+2,6 mm2; n=4). In confronto, la variazione media dell'area RPEDC è diminuita nei colleghi non trattati da 12 mesi (-1,1 mm2; n=5) a 24 mesi (-2,8 mm2; n=4).

La variazione media dell'area ELM è aumentata negli occhi trattati da 12 mesi (+0,4 mm2; n=5) a 24 mesi (+0,8 mm2; n=4). In confronto, la variazione media dell'area ELM è diminuita negli occhi dei pazienti non trattati da 12 mesi (-1,3 mm2; n=5) a 24 mesi (-1,9 mm2; n=4). Nel complesso, questi dati suggeriscono che le cellule RPE OpRegen possono contrastare la disfunzione e la perdita di cellule RPE nella GA, fornendo supporto alle cellule retiniche rimanenti all'interno delle aree atrofiche e tali effetti sono duraturi per almeno 24 mesi dopo una singola somministrazione.