Lisata Therapeutics, Inc. ha annunciato modifiche al protocollo dello studio ASCEND in corso, uno studio di Fase 2b che valuta LSTA1, il farmaco sperimentale di punta di Lisata, in combinazione con gemcitabina/nab-paclitaxel in pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico di prima linea (omPDACo). L'obiettivo dello studio ASCEND originale era quello di confermare, in uno studio rigoroso, controllato e in doppio cieco, i risultati positivi dello studio di Fase 1b/2a in aperto che valutava LSTA1 nei pazienti mPDAC che ricevevano una dose di LSTA1 più SOC. Il protocollo modificato mantiene questo obiettivo, aggiungendo gli obiettivi di ottimizzare la dose di LSTA1 in questa indicazione e di stabilire la dimensione dell'effetto per un possibile studio di Fase 3.

La modifica del protocollo include una coorte aggiuntiva (Coorte B) per valutare se una seconda dose esclusivamente di LSTA1, somministrata 4 ore dopo la dose originale di LSTA1 più SOC, migliorerà ulteriormente l'efficacia e gli esiti dei pazienti. Lo studio ASCEND è ora uno studio clinico di Fase 2b, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, condotto da 155 pazienti in 40 siti in Australia e Nuova Zelanda, guidato dall'Australasian Gastro-Intestinal Trials Group (oAGITGo) in collaborazione con l'Università di Sydney e con il National Health and Medical Research Council (oNHMRCo) Clinical Trial Centre (oCTCo) dell'Università di Sydney come Centro di coordinamento. La sperimentazione è interamente finanziata da Lisata attraverso un accordo di supporto alla ricerca senza restrizioni.

ASCEND, basato sulla Coorte A (il gruppo che riceve una singola dose di LSTA1 più SOC), ha un potere dell'80% con una confidenza del 95% per rilevare un aumento del 16% del tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi (oPFSo) nel braccio sperimentale rispetto al braccio di controllo (SOC + placebo). Inoltre, il protocollo prevede un'analisi di futilità da condurre quando 30 pazienti arruolati nei bracci sperimentali saranno stati seguiti per almeno sei mesi.

Questi risultati, determinati da un comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati, dovrebbero essere annunciati nel terzo trimestre del 2023. Il completamento dell'arruolamento della sperimentazione è previsto per il secondo trimestre del 2024; tuttavia, l'arruolamento attuale supera già il 50% dell'obiettivo, quindi è possibile che il completamento dell'arruolamento avvenga prima.