Azioni LogicBio Therapeutics, Inc.

LogicBio Therapeutics, Inc. è un'azienda di medicina genetica in fase clinica. Si concentra sull'editing del genoma e sulle piattaforme di rilascio dei geni per affrontare malattie rare e gravi dall'infanzia all'età adulta. La sua piattaforma di editing genomico, GeneRide, è un approccio all'inserimento preciso dei geni che sfrutta il naturale processo di riparazione dell'acido desossiribonucleico della cellula, potenzialmente per raggiungere livelli di espressione proteica terapeutica durevoli. La sua piattaforma di somministrazione di geni, sAAVy, è una piattaforma di ingegneria del capside del virus adeno-associato (AAV), progettata per ottimizzare la somministrazione di geni per trattamenti in una serie di indicazioni e tessuti. Il suo candidato principale, LB-001, per il trattamento dell'acidemia metilmalonica (MMA) nei pazienti pediatrici. LB-001 è progettato per introdurre una copia funzionale del gene della metilmalonil-CoA mutasi (MUT) nel genoma dei pazienti con MMA. Sta sviluppando LB-401 per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT1). L'Azienda sta sviluppando LB-301 per il trattamento della sindrome di Crigler-Najjar (CN).