Mallinckrodt plc ha annunciato di aver recentemente condiviso i risultati dell'ultima ricerca di economia sanitaria di Mallinckrodt su Acthar Gel (iniezione di corticotropina di deposito) per i pazienti con sarcoidosi sintomatica avanzata e sindrome nefrosica (NS) in occasione dell'Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2023 a Orlando, dal 16 al 19 ottobre 2023. Acthar è una miscela complessa di origine naturale di analoghi dell'ormone adrenocorticotropo e altri peptidi pituitari. Acthar Gel è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento di diversi disturbi autoimmuni e condizioni mediche note per la loro infiammazione.

In un poster (D20) intitolato "Cost-Effectiveness of Acthar Gel versus Standard of Care for the Treatment of Advanced Symptomatic Sarcoidosis", sono stati presentati i risultati di un'analisi di costo-efficacia di Acthar Gel e dei trattamenti standard di cura (SoC) per due e tre anni nei pazienti con sarcoidosi sintomatica avanzata negli Stati Uniti. In questa analisi, è stato utilizzato un approccio probabilistico di transizione di stato a livello di coorte. I pazienti sono stati monitorati al termine di un ciclo di tre mesi per una risposta parziale o completa. I parametri clinici e i dati di utilità sanitaria sono stati ricavati dallo studio PULSAR (NCT03320070) e l'utilizzo dell'assistenza sanitaria, i costi e le disutilità sono stati ricavati dalla letteratura pubblicata.

Dal punto di vista dei pagatori - compresi il trattamento e i costi medici diretti - i risultati di questa analisi hanno mostrato che Acthar Gel rispetto a SoC ha determinato un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER) di 134.796 dollari per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY) e di 39.179 dollari per QALY su due e tre anni, rispettivamente.

Dal punto di vista della società, compresi i costi di trattamento, medici diretti e indiretti (assistenza, perdita di produttività, formazione sul lavoro)? Acthar rispetto a SoC ha prodotto un ICER di 117.622 dollari per QALY in due anni e di 21.967 dollari per QALY in tre anni.

Gli input del modello utilizzati nell'analisi sono stati derivati o estrapolati dallo studio clinico PULSAR o dalla letteratura pubblicata, il che potrebbe non riflettere l'esperienza del mondo reale o potrebbe comportare una sottostima o una sovrastima dei risultati. Il paradigma di cura semplificato utilizzato per il modello potrebbe non catturare la complessità della sarcoidosi. La risposta clinica era basata su punteggi compositi di trattamento della sarcoidosi, il che potrebbe comportare una variazione nelle stime di costo-efficacia.

Inoltre, un poster (N1) intitolato "Sindrome nefrosica: Patient Characteristics, Treatment Patterns, and Related Outcomes After Treatment with Acthar Gel or Comparable Standard of Care in a Large Administrative Claims Database" ha dettagliato i risultati di uno studio di coorte retrospettivo e osservazionale che caratterizza i pazienti con NS che hanno iniziato Acthar o altre terapie utilizzate dopo i corticosteroidi o gli inibitori della calcineurina. In questo studio, il trattamento della NS con Acthar per la proteinuria e altri trattamenti (azatioprina, clorambucile, ciclofosfamide, micofenolato mofetile o rituximab) è stato analizzato attraverso un grande database commerciale di richieste di rimborso (Symphony Health). I pazienti avevano una diagnosi confermata di NS, avevano almeno 18 anni di età e 12 mesi di iscrizione continua prima e dopo l'indice.

In questa analisi, dopo il trattamento con Acthar Gel, c'è stata una riduzione significativa della proporzione di pazienti (n=315) che assumevano corticosteroidi (66%; n=209 vs. 51%; n=162, p < 0. 001), dei pazienti che facevano un uso prolungato (n=2).001), i pazienti che facevano un uso prolungato (=60 giorni) di corticosteroidi (37%; da n=117 a 25%; n=80, p < 0,001) e la dose media giornaliera di corticosteroidi per il paziente (da 32,1 ± 21,3 a 21,7 ± 21,1, p=0,001) rispetto al basale. La coorte Acthar Gel ha registrato un aumento dei pazienti in dialisi (6%; da n=20 a 14%; n=45, p <0,001), ma non è stato registrato alcun cambiamento nei trapianti renali (10%; da n=30 a 10%; n=32, p=0,774) o nelle complicazioni da trapianto (6%; da n=18 a 6%; n=19, p=1,000).

La coorte di confronto di pazienti che assumevano altre terapie (n=6.812) aveva meno pazienti in dialisi (16%; da n=1.105 a 12%; n=823, p < 0,001), ma un aumento dei trapianti renali (19%; da n=1.315 a 22%; n=1.475, p < 0,001) e delle complicanze del trapianto (8%; da n=547 a 10%; n=681, p < 0,001).