Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'accettazione di sette abstract da presentare alla prossima Riunione Annuale dell'American Epilepsy Society (AES) 2023, che si terrà a Orlando, in Florida, dall'1 al 5 dicembre 2023. Marinus ospiterà anche una mostra scientifica con una serie di poster che evidenziano il potenziale del ganaxolone nel trattamento dei disturbi convulsivi refrattari. La pubblicazione di Epilepsia intitolata "Trattamento a lungo termine con ganaxolone per le crisi epilettiche associate al disturbo da carenza di chinasi ciclina-dipendente-like 5": follow-up di estensione in aperto di 2 anni,?

può essere consultato qui. Come precedentemente riportato, a due anni nella fase di estensione in aperto dello studio Marigold, i pazienti (n=50) che hanno continuato il trattamento con ZTALMY hanno registrato una riduzione mediana del 48,2% nella frequenza delle crisi motorie maggiori, fornendo prove a sostegno del mantenimento dell'effetto nelle crisi associate alla CDD. Questi risultati saranno presentati all'AES 2023, come indicato.

Inoltre, sono stati annunciati i dati preliminari di uno studio di Fase 1 MAD di una formulazione di ganaxolone di seconda generazione, che ha dimostrato una cinetica lineare attraverso un ampio intervallo di dosi che potrebbe consentire l'individualizzazione del trattamento nei pazienti con epilessia refrattaria, un obiettivo chiave per la formulazione di seconda generazione. Sulla base di questi risultati, Marinus prevede di applicare alla formulazione tecnologie a rilascio prolungato che mirano a un'esposizione costante per ottenere un dosaggio una o due volte al giorno, consentendo ai medici di titolare la dose per ottenere concentrazioni sieriche più elevate di ganaxolone. L'Azienda prevede ora di avviare una sperimentazione clinica nella sindrome di Lennox-Gastaut con una formulazione di seconda generazione nel 2025.

I dati dello studio MAD saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico. Gli studi di abilitazione all'IND per un prodrug di ganaxolone dovrebbero essere completati entro la fine dell'anno 2024. Mentre lo sviluppo della formulazione di seconda generazione procede, Marinus intende esplorare nuovi programmi clinici per ZTALMY sospensione orale in altre epilessie refrattarie nella seconda metà del 2024.