Matinas BioPharma Holdings, Inc. annuncia l'allineamento con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti sul disegno di un singolo studio di registrazione di Fase 3 di MAT2203 in pazienti con aspergillosi invasiva che hanno limitate opzioni terapeutiche (lo studio "ORALTO"). Il disegno dello studio ORALTO si basa sul successo dello studio EnACT di Fase 2, che ha confermato l'efficacia e la sicurezza di MAT2203 come terapia step-down e completamente orale nei pazienti affetti da meningite criptococcica, nonché sul Programma di accesso per uso allargato (Compassionate/Expanded Use Access) attualmente in corso nei soggetti affetti da gravi infezioni fungine invasive senza altre opzioni terapeutiche.

Si prevede che l'arruolamento includa circa 216 adulti con aspergillosi invasiva probabile o accertata diagnosticata di recente, trattati con AmBisome a causa dell'impossibilità di ricevere un azolo attivo contro le muffe per via endovenosa e con limitate opzioni terapeutiche alternative. Dopo un trattamento iniziale con AmBisome della durata massima di due giorni, i partecipanti idonei saranno inseriti nello studio e randomizzati in un rapporto 2:1 a ricevere MAT2203 orale o a continuare il trattamento con AmBisome seguito dallo standard di cura. I pazienti con neoplasie ematologiche e i riceventi di trapianto spesso ricevono una profilassi antimicotica con un azolo attivo contro le muffe per prevenire le infezioni durante i periodi ad alto rischio.

Di recente, sono stati segnalati casi di IA dirompente nei pazienti che ricevevano la profilassi antimicotica. La ragione di questi apparenti fallimenti della profilassi può essere la non conformità, lo scarso assorbimento, le interazioni farmaco-farmaco o l'infezione con una specie di Aspergillus resistente al farmaco. Le linee guida IDSA per il trattamento raccomandano un'amfotericina B somministrata per via endovenosa, come AmBisome, come alternativa per i pazienti con IA che non possono ricevere il trattamento con un azolo attivo sulle muffe.

Tuttavia, l'amfotericina B somministrata per via endovenosa può causare nefrotossicità e anomalie elettrolitiche, che di solito richiedono un ricovero in ospedale per un attento monitoraggio e un'integrazione elettrolitica. Altre complicazioni dell'amfotericina B per via endovenosa includono reazioni acute all'infusione con dispnea, ipossia, dolore al petto e alla schiena, flebite nel sito endovenoso, anemia ed epatotossicità. Pertanto, il trattamento con l'amfotericina B per via endovenosa per più di qualche settimana non è generalmente sicuro o pratico.

Non sono disponibili antimicotici orali che consentano a questi pazienti di completare le 6-12 settimane di trattamento raccomandate. Di conseguenza, esiste una necessità medica critica e insoddisfatta di agenti antimicotici orali efficaci e ben tollerati per trattare questi pazienti con IA.