Matinas BioPharma ha fornito un aggiornamento sul Programma di accesso per uso allargato/compassione (il "Programma") in corso con MAT2203, la formulazione orale brevettata, con somministrazione di LNC, del farmaco antimicotico ad ampio spettro amfotericina B. Ad oggi, 19 pazienti sono stati arruolati nel Programma presso prestigiose istituzioni sanitarie, tra cui l'Università del Michigan, Johns Hopkins, Nationwide Children?s Hospital, City of Hope, Vanderbilt University Medical Center, National Institutes of Health, Children's Hospital of Philadelphia, Memorial Sloan Kettering Cancer Center e University of California, San Diego School of Medicine. La maggior parte dei pazienti arruolati sono post-trapianto o in trattamento per tumori maligni sottostanti. Le infezioni trattate con MAT2203 includono una varietà di microrganismi (tra cui Aspergillus, specie Mucorales, Candidiasi, Fusarium e sospetti Coccidioidi) che si verificano in più siti di infezione, tra cui cervello, vescica/colon, ossa, polmoni, seni paranasali e pelle.

La maggior parte dei pazienti stava ricevendo AmBisome prima dell'arruolamento, ma ha sviluppato una nefrotossicità limitante il trattamento e la maggior parte ha richiesto un trattamento per organismi resistenti agli azoli o ha fallito clinicamente la terapia con azoli e non aveva altre opzioni di trattamento. Dei 19 pazienti arruolati nel Programma, 15 hanno un follow-up disponibile e 4 hanno recentemente iniziato o inizieranno presto il trattamento con MAT2203. 12 dei 15 pazienti hanno avuto una risoluzione clinica completa o un miglioramento oggettivo dei marcatori clinici dell'infezione (compresi quelli radiologici e micologici).

Dei 5 pazienti che hanno completato l'intero ciclo di trattamento specificato individualmente (da 2 settimane a 1 anno, a seconda dell'infezione), tutti hanno avuto una risoluzione clinica completa, senza ricadute o recidive dell'infezione. Altri 5 pazienti hanno mostrato un miglioramento oggettivo dei marcatori clinici e stanno continuando il trattamento con MAT2203 come previsto. 5 dei 15 pazienti non sono stati in grado di completare il ciclo di trattamento specificato individualmente, anche se 2 hanno visto un miglioramento clinico significativo della loro infezione fungina e sono inclusi nei 12 casi complessivi di successo.

2 pazienti sono passati alle cure palliative poco dopo aver iniziato la terapia con MAT2203 a causa di una progressione imprevista della loro malattia maligna. 1 paziente ha interrotto la terapia dopo due giorni a causa di problemi gastrointestinali sottostanti (es. malattia di Crohn). 1 paziente è deceduto a causa della progressione della sua malattia di base a circa 8 settimane dall'inizio della terapia (ma in precedenza aveva registrato un miglioramento clinico significativo della sua infezione fungina).

1 paziente ha interrotto il trattamento con MAT2203 dopo 10 settimane di terapia a causa di problemi gastrointestinali (nausea/vomito di lunga data), ma con un miglioramento dell'infezione fungina. È importante notare che tutti i pazienti che hanno sperimentato una tossicità renale dopo il trattamento con AmBisome hanno visto la loro funzione renale tornare al livello di base dopo il passaggio alla terapia con MAT2203 e non hanno sofferto di ulteriori effetti collaterali renali nel corso del trattamento prolungato con MAT2203.