Medicure Inc. annuncia che la FDA fornisce l'approvazione completa per l'arruolamento dei pazienti nella sua sperimentazione pivotale di Fase 3 per il trattamento di una malattia pediatrica rara
23 novembre 2023 alle 23:00
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Medicure Inc. ha annunciato che la FDA ha concesso l'approvazione completa per l'arruolamento di pazienti nel suo studio clinico cardine di Fase 3 per valutare l'uso del suo prodotto sperimentale MC-1 per il trattamento di una rara malattia pediatrica chiamata deficit di piridoss(am)ine 5'-fosfatidasi (PNPO). Lo studio coinvolge circa 10 pazienti in siti negli Stati Uniti e in Australia, e l'Azienda sta cercando di ottenere l'approvazione alla commercializzazione inizialmente in questi Paesi. La Food and Drug Administration statunitense ("FDA") ha concesso sia la designazione di farmaco orfano che la designazione di malattia pediatrica rara a MC-1 per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla carenza di PNPO.
Inoltre, l'Agenzia Europea dei Medicinali ("EMA") ha concesso la designazione di farmaco orfano a MC-1 per il trattamento del deficit di PNPO. In base al Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA), approvato come legge federale nel 2012, la FDA concede la Designazione di Malattia Rara Pediatrica per le malattie gravi e pericolose per la vita in cui le manifestazioni gravi o pericolose per la vita colpiscono principalmente individui di età compresa tra la nascita e i 18 anni, con una prevalenza inferiore a 200.000 persone negli Stati Uniti. Se una nuova domanda di farmaco ("NDA") per MC-1 per i pazienti con carenza di PNPO viene approvata, l'Azienda potrebbe essere idonea a ricevere un voucher di revisione prioritaria ("PRV") dalla FDA, che può essere riscattato per ottenere una revisione prioritaria per qualsiasi successiva domanda di commercializzazione.
Medicure Inc. è una società farmaceutica con sede in Canada. La Società si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie per il mercato cardiovascolare degli Stati Uniti. L'obiettivo dell'Azienda è la commercializzazione e la distribuzione di AGGRASTAT (tirofiban cloridrato) in iniezione e ZYPITAMAG (pitavastatina) in compresse negli Stati Uniti, dove sono venduti attraverso la filiale statunitense dell'Azienda, Medicure Pharma Inc. La Società gestisce anche Marley Drug, Inc. (Marley Drug), una farmacia situata nella Carolina del Nord che offre un programma di fornitura estesa di farmaci che serve tutti i 50 Stati, Washington D.C. e Porto Rico. Marley Drug si impegna a migliorare lo stato di salute dei suoi pazienti e delle comunità che servono, riducendo al contempo i costi complessivi dell'assistenza sanitaria per i datori di lavoro e altri consumatori di assistenza sanitaria. AGGRASTAT è indicato per ridurre il tasso di eventi cardiovascolari trombotici nei pazienti con sindrome coronarica acuta senza elevazione ST (NSTE-ACS).
Medicure Inc. annuncia che la FDA fornisce l'approvazione completa per l'arruolamento dei pazienti nella sua sperimentazione pivotale di Fase 3 per il trattamento di una malattia pediatrica rara
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