Mereo BioPharma Group plc ha annunciato un feedback normativo a seguito dei recenti incontri di fine Fase 2 con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) relativi al suo programma alvelestat per il trattamento della malattia polmonare associata alla carenza di alfa-1-antitripsina (AATD-LD). Sulla base delle chiare raccomandazioni della FDA e dell'EMA, l'Azienda sta progettando un unico studio globale di Fase 3 per valutare la dose di 240 mg di alvelestat rispetto al placebo nei pazienti con AATD-LD, per supportare le richieste di approvazione completa per la commercializzazione sia negli Stati Uniti (U.S.) che nell'Unione Europea (UE). Lo studio di Fase 3 proposto dall'Azienda ha due endpoint primari indipendenti, i) un risultato riferito dal paziente (PRO), come guidato dalla FDA, e ii) la densità polmonare misurata dalla TAC, come guidato dall'EMA.

In linea con le indicazioni precedenti dell'Azienda, Mereo sta esplorando potenziali partnership per finanziare lo studio di Fase 3 e ritiene che questo chiaro percorso in avanti sosterrà questi sforzi. L'associazione della riduzione della desmosina con la densità polmonare misurata con la TAC è stata dimostrata nei dati clinici pubblicati nell'AATD. Sia la FDA che l'EMA riconoscono le sfide associate allo sviluppo di nuovi farmaci per l'AATD-LD.

Coerentemente con l'apertura a sostenere l'avanzamento dello sviluppo terapeutico in questo settore, l'EMA ha indicato che per l'endpoint primario della densità polmonare misurata con la TAC, accetterebbe un errore di Tipo 1 più rilassato (cioè, p < 0,1) per una potenziale approvazione completa che non è condizionata all'esito di uno studio di conferma. Mereo ritiene inoltre che questo studio proposto, se avrà successo, sosterrà discussioni iniziali di rimborso più produttive con i finanziatori, dopo le potenziali approvazioni normative. Mereo ha mantenuto i diritti commerciali nell'UE e nel Regno Unito e pagherà a Ultragenyx le royalties sulle vendite commerciali in questi territori.

Alvelestat ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento dell'AATD, la designazione Fast Track da parte della FDA e di recente sono stati riportati dati positivi da uno studio proof-of-concept di Fase 2 in Nord America, Europa e Regno Unito. Oltre ai programmi per le malattie rare, Mereo ha due candidati prodotti oncologici in fase di sviluppo clinico. Etigilimab (anti-TIGIT) ha completato l'arruolamento in uno studio di Fase 1b/2 a paniere, che ne valuta la sicurezza e l'efficacia in combinazione con un anti-PD-1 in una serie di tipi di tumore, compresi tre tumori rari e tre carcinomi ginecologici - cervicale, ovarico ed endometriale; Navicixizumab, per il trattamento del carcinoma ovarico in fase avanzata, ha completato uno studio di Fase 1 ed è stato associato a OncXerna Therapeutics Inc. in un accordo di licenza globale che prevede pagamenti fino a 300 milioni di dollari in milestone e royalties.