Mesoblast Limited ha annunciato i risultati di follow-up a 36 mesi dello studio di fase 3 su 404 pazienti della sua terapia cellulare allogenica rexlemestrocel-L (MPC-06-ID) in pazienti con dolore lombare cronico (CLBP) associato a malattia degenerativa del disco (DDD). Silviu Itescu ha presentato i risultati del trial a tre bracci all'evento 2022 Biotech Showcase che si tiene questa settimana, che ha mostrato una riduzione durevole del mal di schiena per almeno tre anni da una singola iniezione intra-discale di rexlemestrocel-L + vettore di acido ialuronico (HA). C'è un bisogno significativo di un trattamento sicuro, efficace e duraturo che risparmi gli oppioidi nei pazienti con CLBP associato alla malattia degenerativa del disco. I risultati presentati da questo studio hanno mostrato che: La riduzione durevole del dolore per 36 mesi è stata maggiore nella popolazione pre-specificata con CLBP di durata inferiore alla mediana dello studio di 68 mesi (n=194), suggerendo che i maggiori benefici possono essere visti quando la terapia viene somministrata all'inizio del processo della malattia, quando c'è un'infiammazione attiva e prima che si sia verificata la fibrosi irreversibile del disco intervertebrale. La riduzione del dolore fino a 36 mesi è stata vista anche nel sottogruppo di pazienti che facevano uso di oppioidi al basale (n=168) con il gruppo rexlemestrocel-L+HA che aveva una riduzione sostanzialmente maggiore in tutti i punti temporali rispetto ai controlli con soluzione salina. Tra i pazienti che assumevano oppioidi al basale, nonostante le istruzioni di mantenere le terapie esistenti per tutto lo studio, a 36 mesi il 28% dei pazienti che avevano ricevuto rexlemestrocel-L + HA non assumeva un oppioide rispetto all'8% dei controlli trattati con soluzione salina (valore nominale p 0,0075). La Mesoblast ha recentemente ricevuto un feedback dall'ufficio della Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per i tessuti e le terapie avanzate (OTAT) sul programma di fase 3 per il CLBP e prevede di condurre un ulteriore studio di fase 3 negli Stati Uniti che potrebbe sostenere la presentazione di potenziali approvazioni sia negli Stati Uniti che nell'UE. In seguito alla revisione dei dati completati della sperimentazione di Fase 3, OTAT ha accettato la proposta di Mesoblast di ridurre il dolore a 12 mesi come endpoint primario della prossima sperimentazione, con un miglioramento funzionale e una riduzione dell'uso di oppioidi come endpoint secondari.