Milestone Pharmaceuticals Inc. ha annunciato la pubblicazione su TheLancet dei risultati dello studio clinico RAPID di Fase 3 che valuta etripamil spray nasale, il calcio-antagonista sperimentale dell'Azienda, nei pazienti con tachicardia sopraventricolare (PSVT). Studio RAPID di fase 3: Lo studio RAPID, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha arruolato 706 pazienti in diversi siti clinici in Nord America e in Europa. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 ad autosomministrarsi uno spray nasale di etripamil o placebo, come richiesto dai sintomi di PSVT, senza monitoraggio medico e quando si verificava un episodio nel corso delle attività quotidiane.

Per massimizzare il potenziale effetto terapeutico di etripamil, i pazienti che non hanno sperimentato un sollievo dai sintomi di PSVT entro 10 minuti sono stati invitati ad autosomministrarsi una dose ripetuta del farmaco di studio. I dati elettrocardiografici ambulatoriali (ECG) pre e post farmaco sono stati valutati in modo indipendente in questo studio guidato dagli eventi. I risultati chiave dello studio riportati nella pubblicazione, che supportano la potenziale auto-somministrazione di etripamil al di fuori del contesto sanitario, sono riassunti: Lo studio RAPID ha raggiunto il suo endpoint primario, con i pazienti che hanno assunto etripamil che hanno dimostrato una differenza altamente significativa dal punto di vista statistico e clinico nel tempo di conversione alla tachicardia sopraventricolare rispetto al placebo.

Un'analisi Kaplan Meier ha mostrato che una percentuale statisticamente significativa di pazienti che hanno assunto etripamil si è convertita entro trenta minuti rispetto al placebo (64,3% contro 31,2%; hazard ratio [HR] = 2,62; 95% CI 1,66, 4,15; p < 0,001). Le riduzioni significative del tempo alla conversione nei pazienti che hanno assunto etripamil sono state evidenti fin dall'inizio e sono state durature, persistendo per tutta la finestra di osservazione dello studio rispetto al placebo, con un tempo mediano alla conversione di 17,2 minuti (95% CI= 13-4, 26-5) per i pazienti trattati con etripamil rispetto a 53,5 minuti (95% CI= 38,7, 87,3) per i pazienti trattati con placebo.

I dati hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo dei sintomi multipli definiti della PSVT nei pazienti che hanno ricevuto etripamil rispetto al placebo, utilizzando un questionario PRO (patient-reported outcome). È stata osservata una riduzione delle visite al pronto soccorso e, ad esempio, della necessità di trattamenti endovenosi, anche se non con significatività statistica solo in questo set di dati. I dati di sicurezza e tollerabilità dello studio RAPID continuano a sostenere la potenziale autosomministrazione di etripamil, con risultati coerenti con quelli osservati negli studi precedenti.

Gli eventi avversi emergenti da trattamento randomizzato (RTEAEs) più comuni, che sono eventi avversi (AEs) che si sono verificati entro 24 ore dalla somministrazione del farmaco in studio, erano correlati al sito di somministrazione nasale. Nel complesso, la maggior parte degli RTEAE è stata segnalata come lieve (68%) o moderata (31%). Non sono stati segnalati AE gravi correlati a etripamil.

Come comunicato in precedenza, Milestone prevede di presentare una domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) nel terzo trimestre del 2023.