Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che LIVMARLI® (maralixibat soluzione orale) è stato autorizzato da Health Canada per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS). L'autorizzazione di Health Canada si basa sui dati dello studio cardine ICONIC, che comprende sei anni di dati nell'ambito del programma clinico LIVMARLI e che rappresenta un solido corpo di prove nei pazienti con prurito colestatico nella sindrome di Alagille. I dati di ICONIC hanno dimostrato riduzioni statisticamente significative e clinicamente significative del prurito rispetto al placebo, nonché riduzioni significative degli acidi biliari sierici, entrambe mantenute in modo duraturo per diversi anni di trattamento.

Oltre alla sua autorizzazione, LIVMARLI è approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con ALGS di tre mesi e oltre e in Europa nella stessa indicazione, a partire da due mesi di età. Mirum ha presentato una domanda supplementare di nuovo farmaco alla FDA per l'approvazione di LIVMARLI nel prurito colestatico associato alla colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi, e all'EMA per il trattamento della PFIC in pazienti di età pari o superiore a due mesi. Entrambe le presentazioni sono attualmente in fase di revisione normativa.

Le richieste di autorizzazione al di fuori degli Stati Uniti, del Canada e dell'Europa vengono portate avanti da partner e distributori nei mercati chiave a livello globale.