Moderna, Inc. ha annunciato che sono stati pubblicati su Nature i dati intermedi di uno studio di ottimizzazione della dose e di estensione di fase 1/2, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di mRNA-3927, una terapia sperimentale a base di mRNA per l'acidemia propionica (PA). Lo studio clinico globale di Fase 1/2 in corso (Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04159103) è uno studio multicentrico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e la farmacocinetica di mRNA-3927 in partecipanti di età superiore a un anno con PA geneticamente confermata. I dati dello studio sono stati presentati in precedenza al Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT) del 2023.

Al momento dell'ultimo taglio dei dati (31 maggio 2023), 16 partecipanti hanno ricevuto la terapia sperimentale mRNA-3927 in cinque coorti nell'ambito degli studi di ottimizzazione della dose e di estensione. Di questi, 12 partecipanti hanno completato lo studio e si sono iscritti allo studio di estensione in aperto. Sono state somministrate oltre 340 dosi endovenose, per un totale di oltre 15 anni-persona di trattamento.

Ad oggi, mRNA-3927 è stato ben tollerato dai partecipanti alle dosi somministrate, senza tossicità limitanti la dose osservate. 15 partecipanti hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), mentre nove partecipanti hanno sperimentato TEAE correlati al farmaco. Eventi avversi gravi (SAE) sono stati segnalati in otto partecipanti.

Lavorando all'intersezione tra scienza, tecnologia e salute per oltre un decennio, l'azienda ha sviluppato farmaci con una velocità e un'efficienza senza precedenti, tra cui uno dei primi e più efficaci vaccini COVID-19. La piattaforma mRNA di Moderna ha permesso lo sviluppo di terapie e vaccini per le malattie infettive, l'immuno-oncologia, le malattie rare e le malattie autoimmuni. Con una cultura unica e un team globale guidato dai valori e dalla mentalità di Moderna per cambiare responsabilmente il futuro della salute umana, Moderna si sforza di fornire il maggior impatto possibile alle persone attraverso i farmaci a base di mRNA.