Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato le attività recenti, i nuovi dati positivi e le tappe previste a breve termine nella sua pipeline di sviluppo clinico. Aggiornamenti sugli studi clinici in corso: Antraciclina di nuova generazione u Annamycin: Annamycin è l'antraciclina di nuova generazione dell'Azienda, progettata per non essere cardiotossica (a differenza delle antracicline attualmente prescritte) e ha dimostrato in modelli animali di accumularsi nei polmoni a un livello fino a 30 volte superiore a quello della doxorubicina (un'antraciclina comunemente prescritta), oltre a dimostrare la capacità di evitare i meccanismi di resistenza multifarmaco che tipicamente limitano l'efficacia della doxorubicina e di altre antracicline attualmente prescritte. Un esperto indipendente non ha riportato alcun segno di cardiotossicità nei primi 42 pazienti dei tre studi clinici dell'Azienda, che comprendono 32 pazienti trattati oltre la dose massima di antracicline stabilita dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Annamicina è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento delle metastasi polmonari STS (STS lung mets) e della leucemia mieloide acuta (AML) recidivata o refrattaria e l'Azienda ritiene che il farmaco possa avere il potenziale per trattare altre indicazioni. Metastasi polmonari STS: L'Azienda si trova attualmente nella parte di Fase 2 del suo studio clinico di Fase 1b/2 in corso negli Stati Uniti, che valuta Annamicina per il trattamento delle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli (MB107). Prossime pietre miliari attese: STS (STATI UNITI): Riportare i dati intermedi della Fase 2. STS (UE): Riportare i dati intermedi della Fase 1b/2.

AML: Presentare il CSR per i risultati della Fase 1 di MB-105 in occasione di una prossima conferenza. Modulatore immunitario/trascrizionale di punta u WP1066: Moleculin ha in corso colloqui con più istituzioni accademiche in programmi separati che valutano WP1066 per il trattamento dei tumori cerebrali. L'Azienda prevede che gli studi clinici o i programmi sponsorizzati dagli sperimentatori per il trattamento dei tumori cerebrali adulti e pediatrici inizieranno nella prima metà del 2023.

Prossime pietre miliari previste: Comunicare i risultati principali dello studio di Fase 1 avviato dal ricercatore nei tumori cerebrali pediatrici. Cercare di capitalizzare i finanziamenti esterni con opportunità per uno studio clinico avviato dal ricercatore su pazienti oncologici adulti e pediatrici nel 2023. Inibitore del metabolismo/glicosilazione u WP1122 Portfolio: WP1122 è stato sviluppato come prodrug di 2 deossi-D-glucosio (2-DG) per fornire un profilo farmacologico più favorevole ed è risultato più potente del solo 2-DG in modelli preclinici in cui le cellule tumorali richiedono una maggiore attività glicolitica rispetto alle cellule normali.

WP1122 ha anche dimostrato di avere un effetto antivirale maggiore rispetto al 2-DG contro la SARS-CoV-2 nelle cellule MRC-5 in coltura. Il miglior profilo farmacocinetico e farmacodinamico (PK/PD) di WP1122 rispetto al 2-DG è stato osservato nei topi dopo la somministrazione orale a dosi equimolari (cioè livelli equivalenti di 2-DG). Il portafoglio WP1122 comprende numerosi analoghi, tra cui WP1096, che ha dimostrato il potenziale di ampie capacità antivirali in un'ampia gamma di modelli in vitro, tra cui arenavirus multipli, virus Zika e HIV.

La Società attende con ansia i potenziali studi clinici finanziati dall'esterno per confermare tale attività. Prossimi traguardi attesi: Riferire i risultati preliminari della sperimentazione animale di WP1096 nel Tacaribe Arenavirus, finanziata dal National Institutes of Health (NIH). Identificare gli sperimentatori interessati ad avviare una sperimentazione clinica per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di WP1122 orale in pazienti adulti con GBM.

Informazioni generali sulle tecnologie principali dell'Azienda: L'annamicina ha attualmente il Fast Track Status (FTS) e l'Orphan Drug Designation (ODD) della FDA per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli, oltre all'ODD per il trattamento della leucemia mieloide acuta. WP1066 ha l'ODD per il trattamento del GBM e ha quattro trattamenti designati per il programma PRV (Priority Review Voucher) della FDA per le malattie pediatriche rare. Anche WP1122 ha un ODD per il GBM e un FTS per il GBM.