Molecure S.A. ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per condurre la fase II di sperimentazione clinica di OATD-01, il primo inibitore della chitotriosidasi 1 (CHIT1) con potenziale modificante la malattia. I primi pazienti affetti da sarcoidosi polmonare in questo studio di Fase II dovrebbero iniziare a ricevere il trattamento nel quarto trimestre del 2002. OATD-01 ha mostrato capacità di modificare la malattia negli studi preclinici e ha il potenziale per diventare il nuovo standard di cura per il trattamento della sarcoidosi polmonare.

Lo studio clinico di fase II di OATD-01 sarà uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco nel trattamento di circa 90 pazienti affetti da sarcoidosi polmonare. Come risultato del requisito del doppio cieco, i risultati finali non ciechi dello studio saranno pubblicati dopo la sua conclusione, prevista per la prima metà del 2025. Lo studio ha un innovativo punto finale primario di efficacia?

il livello in cui OATD-01 è in grado di ridurre l'infiammazione granulomatosa nel parenchima polmonare in un periodo di 12 settimane, sulla base dei risultati della scansione PET/CT. Questo endpoint è stato concordato con la FDA a seguito di un incontro pre-IND.