Mustang Bio, Inc. ha annunciato che i dati aggiornati dello studio clinico di Fase 1/2 in corso di MB-106, una terapia autologa con cellule CAR T mirate al CD20, mostrano un profilo di sicurezza ed efficacia favorevole nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom, una rara forma di cancro del sangue. MB-106 è in fase di sviluppo in una collaborazione tra Mustang e il Fred Hutch Cancer Center per il trattamento di pazienti con linfomi non-Hodgkin a cellule B recidivati o refrattari (?B-NHLs?) e leucemia linfocitica cronica. I risultati aggiornati dello studio clinico di Fase 1/2 a istituzione singola sono stati presentati durante una sessione di poster al Congresso Ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia 2024 (?EHA2024?) da Brian Till, MD, Professore Associato e medico presso Fred Hutch e l'Università di Washington.

Tutti i dieci pazienti dello studio erano stati precedentemente trattati con inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (?BTKi?), e la loro malattia ha continuato a progredire durante la terapia con BTKi. Complessivamente, il 90% (9/10) dei pazienti trattati con MB-106 ha risposto al trattamento, comprese 3 risposte complete, 2 risposte parziali molto buone e 4 risposte parziali. Inoltre, 1 paziente ha avuto una malattia stabile.

Uno dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa è rimasto in remissione per 31 mesi, con un livello di immunoglobuline M (IgM) che è sceso rapidamente nell'intervallo normale dopo il trattamento con MB-106 e da allora è rimasto normale. I pazienti avevano una mediana di nove linee di terapia precedenti e solo un paziente ha iniziato un ulteriore trattamento anti-WM dopo il trattamento con MB-106. Dal punto di vista della sicurezza, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) si è verificata in nove pazienti: cinque pazienti con grado 1 e quattro pazienti con grado 2. Un paziente ha sperimentato una sindrome da effettore immunitario di grado 1. Un paziente ha sperimentato una sindrome di neurotossicità associata alle cellule immunitarie effettrici (ICANS) di grado 1. Non si sono verificate CRS o CRS di grado 3 o 4 o CRS di grado 4.

Non sono state osservate CRS di grado 3 o 4 o ICANS di grado 2, 3 o 4, nonostante l'aumento della dose. Gli scienziati di Fred Hutch hanno avuto un ruolo nello sviluppo di queste scoperte e Fred Hutch e i suoi scienziati potrebbero beneficiare finanziariamente di questo lavoro in futuro. La capacità dell'Azienda di sviluppare ulteriormente il programma MB-106 per le neoplasie ematologiche dipende dal reperimento di una quantità significativa di fondi aggiuntivi e/o dalla conclusione di una partnership strategica.