Nanobiotix S.A. ha annunciato nuovi dati clinici di uno studio di Fase 1 che valuta l'NBTXR3 attivato dalla radioterapia per i pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC). Lo studio è condotto nell'ambito di una collaborazione in corso tra Nanobiotix e l'Università del Texas MD Anderson Cancer Center (MD Anderson) e i risultati sono stati presentati alla Conferenza Speciale 2023 dell'Associazione Americana per la Ricerca sul Cancro (AACR) sul Cancro Pancreatico. Il PDAC è un'indicazione associata a una prognosi infausta e a un impatto crescente sulla mortalità legata al cancro in tutto il mondo.

Per oltre il 90% dei pazienti con malattia localmente avanzata non idonea alla chirurgia (non resecabile), esistono poche opzioni di trattamento con intento curativo. Di conseguenza, il tasso di sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con PDAC non resecabile rimane inferiore al 5%. Questi pazienti presentano un'urgente necessità insoddisfatta di nuove opzioni terapeutiche che forniscano un efficace controllo locale con profili di sicurezza tollerabili.

ABSTRACT #B002: Studio di Fase 1 sulla somministrazione di NBTXR3 guidata dagli ultrasuoni endoscopici e attivata dalla radioterapia per il carcinoma pancreatico localmente avanzato o borderline resecabile (LAPC o BRPC) Dato il meccanismo d'azione universale, basato sulla fisica, del potenziale radioenhancer first-in-class NBTXR3, promettenti primi segnali di sicurezza ed efficacia in diverse altre indicazioni tumorali, e l'urgente necessità di migliori opzioni terapeutiche per controllare la malattia locale nei pazienti con tumore al pancreas, MD Anderson e Nanobiotix si sono allineati per valutare il potenziale del radioenhancer in uno studio di Fase 1. Questo studio di Fase 1 è stato progettato in due parti: La parte di ricerca della dose con 1 paziente al livello di dose 1 (33% del volume lordo del tumore) e 9 pazienti al livello di dose 2 (42% del volume lordo del tumore) La parte di espansione alla dose raccomandata di fase 2 (RP2D) con 12 pazienti aggiuntivi. NBTXR3 è stato somministrato prima della radioterapia (RT) mediante un'iniezione intratumorale guidata dall'ecografia endoscopica (EUS).

Tutti i pazienti hanno ricevuto una radiazione a bassa dose a intensità modulata (IMRT; 45 Gy) in 15 frazioni e sono stati seguiti fino a un anno. È importante notare che tutti i pazienti dello studio avevano ricevuto in precedenza un ciclo di chemioterapia di 4 mesi e non mostravano alcuna evidenza radiografica di metastasi al momento dello screening. Il primo paziente al livello di dose 1 e i successivi 14 pazienti al livello di dose 2 non hanno avuto complicazioni da iniezione.

Un paziente al livello di dose 2 ha avuto una tossicità dose-limitante correlata alla RT (funzione epatica elevata di grado 3). Al momento del cutoff dei dati, 13 pazienti erano valutabili per l'efficacia. 11 pazienti avevano una malattia stabile (SD), 1 aveva una malattia progressiva nella lesione iniettata e 1 aveva una risposta patologica completa dopo la chirurgia.

Nel complesso, questi risultati rappresentano un tasso di controllo locale della malattia del 92,3% (12/13) e una sopravvivenza globale mediana di 21 mesi nei pazienti valutabili. In particolare, il paziente che ha ottenuto una risposta patologica completa è entrato nello studio con un tumore non resecabile.