Newron Pharmaceuticals S.p.A. ha annunciato gli entusiasmanti risultati dello Studio 014, uno studio di fase II, internazionale, randomizzato, in aperto, in cieco, che ha valutato l'evenamide come aggiunta a un antipsicotico (esclusa la clozapina) in pazienti con schizofrenia resistente al trattamento (TRS) da moderata a grave, che non rispondevano al loro attuale farmaco antipsicotico. Mentre l'obiettivo primario dello studio era la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, è stata valutata anche l'efficacia rispetto al basale. I risultati intermedi dei primi 100 pazienti a sei settimane sono stati precedentemente comunicati nel giugno 2022.

In particolare, dei 161 pazienti randomizzati, 153 (95%) hanno completato il periodo di trattamento di sei settimane e 144 (94% dei pazienti completati) sono entrati nello studio di estensione (Studio 015). Un paziente ha interrotto il trattamento a causa di sintomi influenzali e sette hanno ritirato il consenso. Nel complesso, i risultati della popolazione completa dello studio sono pienamente coerenti con i risultati dei primi 100 pazienti a questo punto.

Il punteggio totale medio della Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS), la valutazione Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) e il punteggio totale Strauss-Carpenter Level of Functioning (LOF) sono migliorati significativamente rispetto al basale (p < 0,001). La percentuale di pazienti considerati rispondenti clinicamente importanti sul PANSS, sull'Impressione Globale Clinica del Cambiamento (CGI-C) e sul CGI-S era in linea con la percentuale dei primi 100 pazienti che hanno sperimentato questo livello di beneficio dopo sei settimane. Il miglioramento medio dal basale è stato coerente anche per il Medication Satisfaction Questionnaire (MSQ) rispetto a questa misura per i primi 100 pazienti.

Il numero di pazienti che hanno sperimentato eventi avversi al trattamento (TEAE) è stato basso (26%) e nessuno è stato giudicato grave; i TEAE più comunemente riportati (=3%) sono stati vertigini, piressia e aumento della CPK. Non sono stati segnalati risultati clinicamente importanti o legati al trattamento per quanto riguarda l'aumento di peso, la sindrome metabolica, la disfunzione sessuale, i risultati neurologici (in base all'ESRS-A e all'esame neurologico), gli esami di laboratorio standard o gli elettrocardiogrammi (ECG). Anche questo profilo di eventi avversi era simile a quello osservato nei primi 100 pazienti.

I risultati dettagliati dello studio 014 saranno presentati al 36° Congresso dell'European College of Neuropsychopharmacology (ECNP), che si terrà dal 7 al 10 ottobre 2023 a Barcellona, Spagna. Inoltre, Newron presenterà i risultati dell'endpoint a sei mesi dei primi 100 pazienti, annunciati in precedenza, al 31° Congresso Europeo di Psichiatria che si terrà dal 25 al 28 marzo 2023, a Parigi, Francia, e i dati a un anno al Congresso della Schizophrenia International Research Society che si terrà dall'11 al 15 maggio 2023, a Toronto, Canada. Newron prevede di avviare uno studio potenzialmente pivotale, multinazionale, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con TRS (studio 003) nel 2023, come parte del suo piano di sviluppo di Fase II/III in corso per evenamide.

Il primo studio potenzialmente pivotale di questo programma di sviluppo, lo studio 008A, con evenamide come terapia aggiuntiva in pazienti con schizofrenia cronica con una risposta inadeguata ai loro attuali antipsicotici (ma senza diagnosi di TRS), sta arruolando pazienti e i risultati sono attesi nel 2023. Newron continua a dialogare con i partner industriali su potenziali opportunità di collaborazione future per lo sviluppo dell'evenamide.