NexImmune, Inc. ha annunciato i risultati dello studio clinico di Fase 1/2 di NEXI-001 nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (allo-HSCT). In questo studio clinico fino ad oggi, NEXI-001 è ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole, mentre suscita una risposta immunitaria agli antigeni target e un effetto clinico in alcuni pazienti. I dati che descrivono due pazienti dello studio di escalation della dose di NEXI-001 saranno presentati in una sessione di poster all'American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 Annual Meeting di Chicago, il 5 giugno 2023 alle 8 del mattino nella Sala A. Gli obiettivi dello studio clinico di Fase 1 di NEXI-001 sono di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la risposta immunitaria e l'attività clinica delle cellule T CD8+ NEXI-001 specifiche per l'antigene, nonché di informare la gamma di caratteristiche dei pazienti e di determinare la dose di Fase 2 raccomandata.

La fase di escalation della dose dello studio ha incluso pazienti che hanno avuto una recidiva di leucemia mieloide acuta (AML) dopo l'all-HSCT e sono refrattari alla terapia di salvataggio. Tutti i pazienti dello studio, tranne uno, hanno avuto una ricaduta dopo, o erano refrattari alle successive terapie di salvataggio (da una a tre terapie precedenti). La maggior parte dei pazienti presentava tre-quattro caratteristiche di rischio avverso legate a una prognosi sfavorevole, oltre a pazienti con malattia extramidollare a prognosi sfavorevole.

Nello studio sono state arruolate tre coorti di pazienti a dose crescente, con dosi potenziali che andavano da una dose singola di 50 milioni di cellule T NEXI-001 a dosi multiple fino a un totale di 1,2 miliardi di cellule T NEXI-001. Ad oggi, la dose massima valutata è stata di 600 milioni di cellule T NEXI-001. Lo studio prevede una chemioterapia di linfodeplezione (Flu /Cy 30/300) dopo una biopsia del midollo osseo di base.

Ad oggi, 11 pazienti hanno completato il periodo di tossicità dose-limitante (DLT) e un paziente è attualmente in corso nel primo mese di trattamento del protocollo.