NextCell Pharma AB ha annunciato che i pazienti che 3 anni fa sono stati trattati con ProTrans nello studio di fase II ProTrans-2 hanno mantenuto una produzione endogena di insulina significativamente più elevata rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo (63% rispetto al 23%). I risultati dello studio di follow-up intermedio ProTrans-Obs suggeriscono che il trattamento modifica il decorso della malattia e che l'effetto persiste nel tempo. Nel 2018, lo studio clinico randomizzato in doppio cieco di fase II, ProTrans-2, è iniziato presso il Karolinska University Hospital.

Un totale di 15 pazienti sono stati randomizzati 2:1 al trattamento con ProTrans o placebo. L'endpoint primario è la percentuale di produzione endogena di insulina un anno dopo la terapia e i pazienti trattati con ProTrans hanno mantenuto una media del 90% rispetto al gruppo placebo che ha mantenuto il 53%. Ai 14 pazienti che hanno completato ProTrans-2 è stato offerto di partecipare a uno studio di follow-up, in cui sono seguiti per altri 5 anni, ProTrans-Obs.

Alcuni pazienti si sono astenuti dalla partecipazione a causa dei lunghi viaggi, 6 pazienti trattati con ProTrans e 5 pazienti che hanno ricevuto il placebo sono inclusi nello studio. In ProTrans-Obs, la produzione endogena di insulina dei pazienti viene misurata semestralmente e l'ultima analisi è stata effettuata dopo 3 anni di follow-up. In questa analisi intermedia, ProTrans mostra un effetto del trattamento staticamente significativo in tutti i punti temporali analizzati (p < 0,05).

NextCell ha annunciato il 18 ottobre 2022 che i pazienti con diabete di tipo 1 sottoposti a due trattamenti ad alto dosaggio di terapia cellulare ProTrans mantengono una produzione endogena di insulina significativamente più elevata rispetto ai pazienti trattati con dosi basse e medie nello studio clinico sul farmaco, ProTrans-Repeat. I risultati di ProTrans-Obs (un trattamento con ProTrans) e di ProTrans-Repeat (due trattamenti con ProTrans) non possono essere confrontati direttamente, ma entrambi gli studi dimostrano chiaramente che ProTrans ha un effetto a lungo termine per il trattamento del diabete di tipo-1.