NextCell Pharma AB ha sostenuto lo studio clinico sul diabete pediatrico condotto presso l'Uppsala University Hospital dal ricercatore principale Professor Per-Ola Carlsson con il trattamento a base di cellule stromali, ProTrans. Alla fine di ottobre 2022, il Comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati ha raccomandato di avviare la fase II di questo studio cardine. Ora i primi due adolescenti della coorte di età superiore (12-21 anni) hanno ricevuto il trattamento.

Il reclutamento di bambini e adolescenti con una nuova diagnosi di diabete di tipo 1 è in corso. I pazienti che possono partecipare allo studio devono avere un'età compresa tra 12 e 21 anni e devono aver ricevuto la diagnosi negli ultimi 6 mesi. Due pazienti su un totale di 30 hanno ricevuto il trattamento con ProTrans o con placebo.

La prima parte di ProTrans-Young è uno studio di sicurezza (fase I) in cui tutti i pazienti sono stati trattati presso l'Uppsala University Hospital. Tre pazienti di età compresa tra 12 e 18 anni hanno ricevuto per primi il trattamento, seguiti da 3 pazienti di età compresa tra 7 e 11 anni. I dati sulla sicurezza sono stati esaminati dal Comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati dopo che tutti i 6 pazienti sono stati valutati alla visita di follow-up di 3 mesi.

Il Comitato ha raccomandato di proseguire lo studio con la seconda parte, che è uno studio randomizzato e controllato con placebo (fase II) che comprende un totale di 60 bambini e adolescenti con diabete di tipo 1, 30 dei quali saranno trattati con ProTrans e 30 con placebo. Inizialmente, saranno trattati 30 pazienti di età compresa tra 12 e 21 anni. L'azienda può ora riferire che i primi due pazienti hanno ricevuto il trattamento.

Dopo il trattamento e il follow-up di 6 mesi dell'intero gruppo di età, il Comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati esaminerà nuovamente i dati di sicurezza prima di continuare a trattare i restanti 30 pazienti di età compresa tra 7 e 11 anni. Il ricercatore principale è il Professor Per-Ola Carlsson, dell'Università di Uppsala e dell'Ospedale Universitario di Uppsala, con i co-investigatori Professor Helena Elding Larsson, dell'Ospedale Universitario di Skåne e Professor Johnny Ludvigsson, dell'Ospedale Universitario di Linköping. Il Comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati è composto dal presidente Professor Ulf Smith, Sahlgrenska, dal Professor Mikael Rydén, Karolinska Institutet e dal Professor Anders Fasth, Queen Silvia'sChildren's Hospital.

L'Uppsala University Hospital è lo sponsor dello studio, che è finanziato da borse di ricerca di terzi. NextCell contribuisce allo studio con ProTrans e placebo. Inoltre, l'azienda sosterrà lo studio con la logistica, la documentazione e la competenza di esperti.

Non è previsto alcun compenso monetario aggiuntivo. Il titolo completo dello studio è: "Uno studio in doppio cieco, randomizzato, parallelo, controllato con placebo sulle cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dalla gelatina di Wharton per il trattamento del diabete di tipo I nei bambini e negli adolescenti" (EudraCT 2020-004520-42). ProTrans è il primo candidato farmaco di NextCell basato sul suo algoritmo di selezione in attesa di brevetto.

Si tratta di una terapia cellulare allogenica, il che significa che vengono utilizzate cellule donate, non quelle del paziente. Le cellule vengono estratte dal tessuto del cordone ombelicale donato e le cellule vengono poi espanse per generare grandi dosi terapeutiche di prodotto farmacologico. ProTrans è definito dall'algoritmo di selezione, un metodo per selezionare le cellule con un effetto immunomodulatore adeguato, valutato in un pannello di analisi diverse.

L'algoritmo effettua una valutazione complessiva di diverse analisi funzionali per identificare i donatori e le cellule ottimali per la produzione di terapie cellulari. Il metodo di selezione avanzato di NextCell ha una capacità scalabile e garantisce un'elevata riproducibilità ed efficacia rispetto ad altre applicazioni di terapia cellulare. L'attento metodo di selezione porta a cellule di qualità costantemente elevata e a un forte profilo di sicurezza con pochi effetti collaterali.