NextCell Pharma AB ha annunciato che l'Agenzia Svedese per i Prodotti Medicali ha approvato la richiesta di condurre un'analisi di sottogruppo dell'effetto del trattamento di ProTrans in 30 adolescenti nella fascia di età 12-21 anni, trattati nello studio ProTrans-Young. Il ricercatore principale Professor Per-Ola Carlsson e il suo team hanno trattato l'ultimo paziente del gruppo di età nel febbraio 2024. L'approvazione dell'analisi di sottogruppo da parte dell'Agenzia Svedese per i Prodotti Medicali significa che la lettura dell'endpoint primario di efficacia è disponibile dopo 12 mesi.

L'endpoint primario di efficacia è misurato come differenza nella produzione di insulina endogena rispetto ai pazienti trattati con ProTrans e placebo, un anno dopo il trattamento. I risultati dell'analisi di sottogruppo saranno presentati nel secondo trimestre del 2025. ProTrans-Young è iniziato nel 2022 ed è uno studio clinico avviato dagli sperimentatori e condotto dall'Università di Uppsala insieme all'Università di Linkoping e all'Università di Lund.

L'obiettivo è valutare ProTrans per il trattamento di pazienti pediatrici con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi. La prima parte dello studio è uno studio di sicurezza in aperto su 6 bambini di età compresa tra i 7 e i 18 anni, ai quali è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1. Tutti i pazienti sono stati trattati e i dati sono stati raccolti in un secondo momento. Tutti i pazienti sono stati trattati e il comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati ha raccomandato di proseguire con una parte dello studio di fase 2, in cui due gruppi di età con 30 pazienti in ciascuno sono trattati con ProTrans o con placebo.

I 30 pazienti di età compresa tra 12 e 21 anni sono stati sottoposti al trattamento; l'ultimo paziente è stato trattato a febbraio. Un anno di dati sull'efficacia può quindi essere raccolto all'inizio della primavera 2025 e presentato prima dell'estate 2025. L'analisi di sottogruppo viene effettuata per motivi commerciali e non influisce sul proseguimento dello studio.

L'endpoint primario dello studio è la variazione della produzione endogena di insulina dopo 12 mesi, misurando la concentrazione di c-peptide dopo un pasto. Pertanto, l'analisi di sottogruppo presenterà prematuramente il cambiamento a 12 mesi a livello di gruppo, ProTrans rispetto al placebo, senza valutare la significatività statistica. Il reclutamento di 30 pazienti nel sottogruppo più giovane di bambini di età compresa tra 7 e 11 anni è previsto dopo l'estate di quest'anno e dovrebbe durare fino all'estate del 2025.

I dati finali di tutti i pazienti di ProTrans-Young dovrebbero essere presentati nella seconda metà del 2026. L'obiettivo di NextCell è di portare ProTrans all'approvazione per la commercializzazione per il trattamento del diabete di tipo 1 insieme a un partner. L'analisi dei sottogruppi nel secondo trimestre del 2025 potrebbe portare a interessanti discussioni sugli accordi di licenza per consentire l'avvio dello studio pivotale subito dopo il completamento dello studio infantile.