Società Nightstar Therapeutics PLC

Nightstar Therapeutics PLC, precedentemente Nightstar Therapeutics Limited, è un'azienda di terapia genica in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi trattamenti una tantum per pazienti affetti da rare malattie retiniche ereditarie che altrimenti progredirebbero fino alla cecità. L'azienda sta sviluppando una pipeline di candidati di prodotto proprietari che sono progettati per modificare sostanzialmente o arrestare la progressione delle malattie retiniche ereditarie. Il candidato prodotto principale dell'azienda, NSR-REP1, per il trattamento della coroideremia, o CHM, sta entrando nella Fase III di sviluppo clinico. L'azienda sta anche conducendo uno studio clinico di Fase I/II con il suo secondo candidato prodotto, NSR-RPGR, per il trattamento della retinite pigmentosa X-linked, o XLRP. Il terzo candidato prodotto dell'azienda, NSR-BEST1, è in sviluppo preclinico per il trattamento della distrofia maculare vitelliforme Best, o malattia Best.